这个lncRNA突变让她感觉不到疼痛、焦虑和恐惧，背后的机制是什么？
研究团队发现，FAAH-OUT能够调控FAAH的表达，导致FAAH的酶活性水平显著降低。除了导致感觉不到疼痛以外，该研究还确定了其影响伤口愈合和情绪的分子途径，这些途径都受到FAAH-OUT的影响。
4名全色盲患者基因治疗后可看到红色，全球最快进展已到临床I/II阶段
全色盲（Achromatopsia，ACHM）患者在三种视锥细胞相对应的三个色觉轴上都存在辨色异常。患者感受红绿蓝三种颜色的三种视锥细胞完全丧失功能，七彩世界在其眼中是一片灰暗，如同观黑白电视一般，仅
《柳叶刀》：惠及肺癌“弱势患者”！IPSOS研究支持免疫单药一线治疗更广阔的应用
IPSOS研究是多年来首个证实免疫治疗用于不适合含铂双药化疗患者，可改善生存和生活质量的随机对照临床研究，这也能让临床医生们在用药时更加心中有数，不再因为患者的特殊状况裹足不前。当然了，具体情况具体分
Nat Med：首个临床试验表明粪便菌群移植有望改善晚期黑色素瘤患者对免疫疗法的反应
在世界上首项临床试验中，来自加拿大劳森健康研究所（LHSC）、蒙特利尔大学中心医院（CHUM）和犹太总医院的一项多中心研究发现源自健康供者的粪便菌群移植（fecal microbiota transp
患者年出血率降低71%，辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2
JAMA子刊：斯坦福科学家揭示新抑郁症亚型，患者执行功能和反应抑制受损，且存在持续的认知障碍
总体来看，这项研究揭示了一种抑郁症的亚型——认知生物型，其特征是认知控制的两个领域，执行功能和反应抑制的显著受损。这类患者信息处理速度慢，失眠较为严重，社会心理功能差，大脑认知控制回路的神经功能减弱，
The Lancet：药物罗特西普或能提高骨髓增生异常性肿瘤患者机体血红蛋白的水平并改善其生活质量
来自莱比锡大学等机构的科学家们通过进行一项大型的临床试验发现，相比标准化的疗法而言，药物罗特西普(luspatercept)能提高MDS患者机体的血红蛋白水平并能帮助其避免输血。
tRNA疗法明星公司亮相ASGCT，称首个候选分子对多种罕见病突变位点具有通读性
如今，以 ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics、Tevard Biosciences 等为代表的 tRNA 疗法公司开始崭露头角。