科学家们为多形性胶质母细胞瘤患者提供了一种有希望的治疗策略
多形性胶质母细胞瘤（GBM）是最常见的原发性恶性脑肿瘤。据统计，它约占所有脑胶质瘤的57.3%。然而，GBM患者的预后仍然非常差，即使他们接受了积极的综合治疗。
2023-11-28
Nat Cancer：靶向FLT3中D835Y驱动突变的TCR-T细胞有望治疗急性髓细胞性白血病
在一项新的研究中，来自挪威奥斯陆大学、奥斯陆大学医院和瑞典卡罗林斯卡医学院的研究人员确定了一种治疗急性髓细胞性白血病（acute myeloid leukemia, AML）的潜在靶标：AML患者共有
2023-10-18
FDA调查CAR-T细胞治疗后患者出现T细胞恶性肿瘤的严重风险，涉及所有上市的6款产品
研究团队建议，在当前和未来的细胞治疗产品中，应当广泛考虑细胞疗法中潜伏病毒再激活的可能性。
2023-12-01
南方医科大学的研究者们通过根除癌症干细胞来治愈癌症患者的策略
肿瘤干细胞（CSCs)首先在急性髓性白血病(AML)中被发现，在急性髓性白血病中，CSCs表现出干细胞样和癌细胞样的特性，并被发现是相应癌症bbb发生和进展的唯一原因。
2023-11-23
Nat Commun：恢复2型糖尿病患者机体特殊蛋白的功能或有望逆转胰腺β细胞的功能失调
来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究揭示了2型糖尿病发病的新原因，相关研究结果有望帮助开发新型疗法来恢复患者机体功能异常的胰腺β细胞，甚至还可能预防2型糖尿病的发生。
2023-11-21
Nature：利用细菌RNA 聚合酶突变版本揭示如何让抗生素更有效抵抗细菌感染
随着时间的推移，抗生素使用得越多，细菌种群进化出对现有抗生素产生耐药性的突变体的可能性就越大，人们就越迫切地需要新的方法来防止抗生素治疗过时。
2023-09-23
华人一作：谷歌DeepMind再推出革命性AI工具，预测和表征人类致病基因突变
当然，AlphaMissense距离实际的临床应用还有很大的一段距离要走，AI预测目前在诊断遗传疾病方面的作用还很小，这些工具应该只提供支持性证据将遗传变异与疾病联系起来。
2023-09-22
里程碑时刻：首个CRISPR疗法获批上市，已有百位患者接受治疗，售价将高达200万美元
医学科学家、前诺华生物医学研究院总裁 Jay Bradner 博士表示，CRISPR疗法的首次获批，对技术创新者来说是一个里程碑，对研究这一机制的生物学家来说也是如此。
2023-11-18
股价当天暴跌40%，首个体内碱基编辑人体临床数据发布，一例患者死亡引发安全性担忧
Verve-201 疗法，使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达，降低 LDL-C 和甘油三酯水平，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）和难治性高
2023-11-16
