PLoS ONE：多次低剂量注射人脐带血细胞有益于ALS疾病小鼠
注射的人脐带血来源单核细胞(绿色，箭头表示)在G39A小鼠肺部、肝脏、肾脏和脾脏中的分布。 根据美国南佛罗里达大学研究人员与来自Saneron CCEL治疗公司和巴西圣保罗大学里贝朗普雷图医学院(Ribeirao Preto School of Medicine)的同事们发表的一篇研究论文...
Vertex公布其丙肝药物ALS-2200积极性临床结果
2012年7月30日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药周一发布其核苷酸类似物新药ALS-2200，用于丙型肝炎治疗的早期病毒动力学研究的积极性结果。 据研究结果，基因1型初治慢性丙肝患者在接受ALS-2200日服一次、每次200 mg剂量的治疗七天后，其中位丙型肝炎病毒（HCV）RNA水平降低4.54 log10IU/mL。
:干细胞移植或能够治疗ALS
2013年5月29日讯 /生物谷BIOON/--Wisconsin-Madison大学科学家将人类干细胞移植到ALS模型大鼠上，能够改善大鼠的肌肉功能并提高生存率。 ALS（肌萎缩性脊髓侧索硬化症）又称路格里克氏病。该病是一种退行性疾病破坏运动神经元功能，病人会因呼吸系统功能丧失而死亡。仅有百分之五十能够在诊断后存活三年。
:反转录疗法治疗ALS已通过一期临床试验
2013年4月25日讯 /生物谷BIOON/--华盛顿大学医学院和马萨诸塞州总院的科学家完成了治疗遗传性肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的一期临床安全性试验。 科学家显示了该疗法对ALS病人无严重副作用。一期临床实验的结果显示了该疗法有望治疗患有中枢神经系统疾病的病人。相关报道发表在近期Lancet Neurology上。 该疗法采用一种方法能够关闭引起ALS的突变基因的表达。
硝烟弥漫的ALS 研究
科学研究过程中总是充满着竞争，让人兴奋，也让人焦虑，甚至抓狂。在这里只有第一，没有第二，白热化的程度不亚于职场商战，对于ALS的研究也概莫能外。 ALS是Amyotrophic Lateral Sclerosis的简称，中文为肌萎缩性侧索硬化症，是一种运动神经元（头部和脊髓中控制随意肌运动的神经细胞）退行性死亡疾病。
:研究发现新的ALS相关基因
2013年5月27日讯 /生物谷BIOON/--斯坦福大学医学院科学家发现一些新基因与散发型ALS相关。该病是一种进行性致死疾病，由于运动神经元功能逐步丧失，导致运动机能减退，最终因无法呼吸而死亡，目前暂无有效治疗手段。 尽管科学家已经发现一些与遗传型ALS相关的基因，而该病的发病机制仍然是个未知的迷。斯坦福大学科学家分析比对了47为散发型ALS病人和他们未发病父母的DNA序列。
:科学家发现少突胶质细胞在ALS疾病在的作用
2013年4月1日讯 /生物谷BIOON/--约翰霍普金斯大学科学家发现一类神经系统细胞比运动神经元在脊髓侧索硬化（ALS）发病过程中更重要。科学家称该发现有助于开发影响ALS发病进程的药物。 该研究发表在近期的Nature Neuroscience上。科学家发现基因突变小鼠引起类似人类ALS疾病，而该突变影响少突胶质细胞。少突胶质细胞负责神经系统绝缘作用，该细胞在ALS发病早期就有变化。
Sci Transl Med：患者特异性iPS细胞ALS药物筛选现曙光
肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）是一种迟发性的，致命疾病，患者的运动神经元严重退化。难以获得ALS患者的运动神经元和缺乏相应的疾病模型，严重阻碍着发现新的ALS治疗药物。 研究者从携带TDP-43蛋白突变的家族性ALS患者的运动神经元细胞，成功诱导出多能干细胞（iPS细胞）。
Vertex公布核苷类似物前体药物ALS2158病毒动力学研究数据
2012年9月25日电 /生物谷BIOON/ --Vertex制药与合作伙伴Alios生物制药公司，今天公布了有关腺苷核苷类似物前体药物ALS2158治疗丙型肝炎的一项病毒动力学研究结果。研究数据显示，在I型慢性丙型肝炎患者中，7天内接受剂量高达900mg的ALS2158具有良好的耐受性，但未能够产生足够的抗病毒活性，还需开展进一步的临床开发。
Brain：一种缓解ALS病人痉挛的新疗法
2012年11月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自法国斯特拉斯堡的研究者揭示了引发肌肉萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)患者出现痉挛的原因，研究者发现负责血清素释放的神经元的退化是患者痉挛的主要原因，长期研究中，研究者假设，在大脑中扮演血清素受体的分子可以消除病人的痉挛状态。相关研究成果刊登于国际杂志Brain上。