Sci Transl Med：神经干细胞移植治疗ALS
2013年1月6日讯 /生物谷BIOON/ --从11个独立的肌萎缩性脊髓侧索硬化症研究的荟萃分析得到结果证实ALS这种致命的疾病是可以治疗的。研究人员说，针对新机制，揭示了以神经干细胞为基础的治疗方法可治疗ALS。 HMS外科副教授 Yang (Ted) Teng表示：研究将有助于我们更好地理解运动神经元疾病的机制。ALS导致脊髓神经细胞的死亡，最后患者失去移动，甚至呼吸能力。
Cytokinetics修正ALS药物tirasemtiv研发数据错误
2013年7月24日讯 /生物谷BIOON/ --制药公司Cytokinetics公司被迫修订其研发的ALS药物tirasemtiv的研发数据错误。为了修正这一错误，公司重新制定了新的中期研究计划，并将原定的志愿者规模由500人扩大至680人。据了解，这项错误发生在参与患者数据采集系统中，有58名志愿者本应该服用实验药物却被错误的提供了安慰剂。这一错误也使得该药物的开发成本增加了近500万美元。
干细胞疗法可用于治疗ALS、痴呆症
2013年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --最近来自约翰霍普金斯大学的研究人员和Isis医药公司合作开发利用干细胞技术治疗痴呆症和肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）。研究人员通过干细胞技术分化出正常的神经细胞以替代ALS患者发生C9ORF72基因突变的细胞。这种突变阻碍了集体正常蛋白质合成的进程。通过导入正常的RNA，研究人员可以令突变的基因重新表达行使正常功能。
Hum Mol Genet：ALS疾病蛋白TDP－43研究取得新进展
神经细胞中蛋白质的错误聚集可导致一系列神经退行性疾病，包括脊髓侧索硬化（ALS）和额颞叶痴呆症等（FTLD）。
Biogen Idec与高校联合研究ALS 未来投资将超1000万美元
2012年12月22日讯 /生物谷BIOON/ --Biogen Idec公司宣布在未来三年内将投入超过1000万美元与来自哥伦比亚大学、哈佛大学、罗彻斯特大学以及耶鲁大学的神经系统科学专家合作研究肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ASL，又称路格里克氏病）。 Biogen公司 CEO George Scangos将ALS作为公司的一个新的发展平台。