肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药！新型口服热休克应激反应诱导剂arimoclomol进入III期临床！
2019年07月19日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的由蛋白质错误折叠和溶酶体功能障碍引起的疾病。近日，该公司宣布，评估arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床研究已提前完成患者入组。来自该研究的全面分析结果仍计划在2021年上半年公布。由于最终数据集接近之前计划的中期分析，因此不再需要对数据进行中期分析。在
Science：新的ALS基因表达图谱为疾病进展提供了前所未有的细节
2019年4月15日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国纽约基因组中心、布罗德研究所、哥伦比亚大学、斯坦福大学、纽约大学、弗莱提荣研究所（Flatiron Institute）和瑞典皇家理工学院的研究人员利用新技术绘制出脊髓样本的基因表达图谱，这就为肌肉侧索硬化症（ALS，也称渐冻人症）患者的疾病发生和进展机制提供了新的见解。他们将空间转录组学（spatial transcrip
EMBO Mol Med：新研究揭示阻断ALS中毒性蛋白的产生的方法
2019年1月23日 讯 /生物谷BIOON/ --患有ALS的患者脑细胞中存在重复的DNA序列，例如基因C9orf72内携带数百至数千个拷贝。而额颞叶痴呆和其他神经退行性疾病相关的毒性蛋白（C9orf72）的突变是遗传性肌萎缩侧索硬化（ALS）的最常见原因。的研究着眼于引发这些重复序列产生的因素，研究发现神经元激发和应激引发细胞内蛋白质的产生，并揭示用已知药物靶向这种应激反应可以减少有毒蛋白质的
Nat Commun：关键蛋白是治疗ALS的新希望
2018年9月15日 讯 /生物谷BIOON/ --神经退行性病会逐渐剥夺一个人的移动和思考能力，但对这类疾病的治疗方法目前很有限，对此，一项新研究的结果可能会开辟更多的方法。犹他大学健康科学家首次报道称一种名为Staufen1的蛋白质在患有肌萎缩侧索硬化症（ALS）的患者细胞中聚集。从ALS的小鼠中敲除这一蛋白质能够改善包括运动功能在内的症状。这些结果表明，靶向Staufen1可能具有治疗ALS
科学家发现导致ALS和FTD细胞自主式兴奋毒性的新机制
7月24日，《神经科学杂志》在线发表了题为《C9orf72双肽重复序列导致果蝇谷氨酸能神经元选择性退化和细胞自主性兴奋毒性》的论文。这项研究报道了ALS/FTD致病基因C9orf72的六碱基重复序列变异在突触功能调控和神经兴奋性毒性中的重要机制，可以帮助认识此基因变异在ALS和FTD发病中的作用。这项工作是由中国科学院神经科学研究所、神经科学国家重点实验室博士许望超在研究员
Acta Neuropathol：科学家们发现5个与肌肉萎缩（ALS）相关的基因突变
2017年12月4日/生物谷BIOON/---最近，来自BNI的研究者们发现了五个与肌肉萎缩（Amyotrophic Lateral Sclerosis ，ALS）相关的基因突变，这项新的研究成果对以往的研究进行了验证，相关结果发表在最近一期的《Acta Neuropathologica》杂志上。ALS是一类致命性的神经紊乱疾病，影响着全球范围内220000名患者，而到目前为止仍没有有效的治疗措施
FDA授予ALS药物AMX0035孤儿药称号
MicrosoftInternetExplorer402DocumentNotSpecified7.8 磅Normal02017年9月20日讯 /生物谷BIOON/ --近日，Amylyx PharmaceuticALS, Inc宣布，FDA授予公司旗下治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)患者药物AMX0035孤儿药的称号。近期，公司正在开展一项名为CENTAUR的临床II期试验，旨在评估ALS患
《eLife》证实：槲皮素可用于ALS治疗
“许多基因参与了ALS，但是为了实现细胞水平上的治愈，我们需要知道究竟是哪一种基因起主导作用，”本文通讯作者，芝加哥Ann & Robert H. Lurie儿童医院、Stanley Manne儿童研究所的Brittany Edens说。“我们发现UBQLN4基因突变干扰了β-链接素（beta catenin）的拆分，β-链接素的积累进而导致了运动神经元的结构缺陷，这些缺陷使运动神经元往往
美国FDA今日批准22年来首款ALS疗法
今日，美国FDA宣布批准MT Pharma America的新药Radicava（edaravone）上市，治疗肌萎缩性侧索硬化（ALS）。值得一提的是，这是美国FDA 22年来批准的首款ALS疗法。ALS以“渐冻人症”之名为人所熟知，它是一种罕见的渐进性神经退行性疾病。据估计，美国大约有12000-15000名ALS患者，他们由于神经细胞受损或死亡，导致无法控制特定的肌肉。因此，他们的肌肉不断变
超小分子Edaravone显示ALS疗效
【新闻事件】：在日前正在举行的美国神经学年会上Mitsubishi Tanabe公布了其ALS药物Edaravone的一个三期临床试验结果。在标准疗法基础上加入Edaravone显着改善ALS患者综合功能指标ALSFRS-R（-5.0对-7.5），同时也改