百济神州PARP1/2抑制剂帕米帕利(pamiparib)新药上市申请被纳入优先审查！
2020年07月28日讯 /生物谷BIOON/ --百济神州（BeiGene）近日宣布，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已将其在研PARP1和PARP2抑制剂pamiparib（帕米帕利）的新药上市申请（NDA）纳入优先审评，该药用于治疗既往接受过至少两线化疗、携有致病或疑似致病的胚系BRCA突变的晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。
全球第2个、美国第1个！C型尼曼-匹克病(NPC)新药：热休克反应诱导剂arimoclomol申请上市！
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市！
辉瑞/BioNTech新冠疫苗1/2期结果积极 中和抗体水平超康复患者
辉瑞（Pfizer）和BioNTech宣布，双方联合开发的基于mRNA的新冠病毒疫苗在1/2期临床试验中取得积极结果。在接受两次疫苗接种后，接受10 μg和30 μg剂量疫苗的志愿者体内新冠病毒中和抗体滴度分别达到康复患者血清水平的1.8和2.8倍。这一临床试验的初步结果同时在预印本网站medRxiv上发表。这款名为BNT162b1的mRNA疫苗是两家公司目
美国FDA授予新型氘化JAK1/2抑制剂CTP-543突破性药物资格，治疗中重度斑秃疗效显著！
CTP-543是采用氘化技术修饰ruxolitinib，改变其人体药代动力学，增强了斑秃治疗潜力。
辉瑞/Sangamo公布在研血友病基因疗法1/2期积极结果
6月18日，辉瑞和Sangamo Therapeutics公布了在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec（SB-525或PF-07055480）用于重度A型血友病患者治疗的1/2期临床研究Alta的最新进展数据。数据显示，接受3e13 vg/kg剂量giroctocogene fitelparvovec的5名重度A型血友
改善儿童肌营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极
日前，专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布，其研究性2E型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中，接受一次治疗一年后，患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类
礼来启动COVID-19 III期试验：JAK1/2抑制剂Olumiant治疗细胞因子风暴！
据推测，通过抑制JAK1和JAK2，baricitinib可以减少与这种感染并发症相关的细胞因子风暴。
2型糖尿病！赛诺菲现实世界证据：早期启动胰岛素+GLP-1 RA联合治疗比分期启动更有效降糖！
Soliqua可以满足同时启动胰岛素和GLP-1 RA治疗的需求，该药是一款胰岛素/GLP-1 RA复方药。