NEJM:科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性(Transthyretin amyloidosis)又称为ATTR淀粉样变性,其是一种威胁患者生命的疾病,主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白(TTR)在组织中逐渐积累,主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂,其主要通过降低血清中TTR的浓
2021-06-30
Forxiga(达格列净)欧盟即将获批:首个治疗CKD的SGLT2抑制剂!
在CKD(伴/不伴2型糖尿病)患者中,Forxiga将肾功能衰竭和心血管或肾脏死亡风险显著降低39%。
2021-06-29
全球首个BCMA CAR-T疗法!百时美施贵宝Abecma(ide-cel)获欧盟CHMP推荐批准:治疗多发性骨髓瘤!
Abecma是全球首个上市的BCMA导向CAR-T细胞疗法。
2021-06-29
首个狼疮性肾炎(LN)口服药物!新型钙调神经磷酸酶抑制剂Lupkynis在欧盟申请上市:可显著改善肾脏应答!
葛兰素史克Benlysta(倍力腾)是第一个治疗LN的药物,Lupkynis是第一个LN口服药物。
2021-06-28
中国首个MET抑制剂:赛沃替尼(沃瑞沙,Orpathys)获批,治疗METex14突变非小细胞肺癌!
该品种为我国首个获批的特异性靶向MET激酶的小分子抑制剂,为具有MET 14外显子跳跃突变(METex14)的晚期非小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择。
2021-06-24
首个1型神经纤维瘤病(NF1)药物!阿斯利康/默沙东新型口服激酶抑制剂Koselugo获欧盟附条件批准!
Koselugo具有显著临床益处:客观缓解率(ORR)为66%,可持续缩小肿瘤体积、缓解疼痛、改善日常功能和生活质量。
2021-06-23
中国首个CAR-T细胞疗法上市!国家药监局批准阿基仑赛注射液(奕凯达):治疗大B细胞淋巴瘤(DLBCL)!
奕凯达(Yescarta)是一款自体CD19靶点CAR-T细胞疗法,在中国由复星凯特开发。
2021-06-23
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法!首创口服PKR变构激活剂mitapivat申请上市:显著降低输血负担!
在接受/不接受常规输血的PKD患者中,mitapivat显著降低了输血负担。
2021-06-22