预防治疗有望助力实现A型血友病患者零出血目标
血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病，由于血液中缺乏足够的凝血因子VIII，血友病患者的关节、肌肉、中枢神经系统等会发生频繁、反复的出血，可导致关节永久性损伤、残疾等严重后果。目前，中国约有13.6万名患者，其中A型血友病最为常见，约占所有血友病的80%～85%，而在所有A型血友病患者中约70%～80%的重度及90%～95%的中轻度患者体
罗氏重磅新药舒友立乐®在华斩获新适应症，助力更多A型血友病患者迈向“零出血”自由人生
2021年5月7日，罗氏制药中国宣布，旗下舒友立乐®（英文商品名：HEMLIBRA®，化学通用名：艾美赛珠单抗）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，用于不存在凝血因子 VIII 抑制物的重度A 型血友病患者（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）成人及儿童患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。
中国血友病“0计划”正式启动，多方聚力构建血友病诊疗生态圈
2021年4月17日，值此世界血友病日，罗氏制药中国携手中国红十字基金会、中国血友病协作组、北京生命绿洲公益服务中心、北京血友之家罕见病关爱中心，共同举办中国血友病“0计划”暨中国血友儿童生存调研启动发布会。活动旨在聚集各方力量，进一步建立完善血友病诊疗生态圈，帮助更多血友病患者与家庭实现“0出血”、“0靶关节”的目标，拥抱告别轮椅的未来。
B型血友病新药！国内首个长效重组凝血九因子新药：赛诺菲赛玖凝®(Alprolix)获国家药监局批准!
赛玖凝®适用于：B型血友病成人和儿童的控制出血、常规预防以及围手术期的出血管理。
血友病患者基因治疗后罹患肝癌，公司表示：治疗没问题，是患者自身问题
UniQure于去年12月中旬提交一份初步诊断为肝细胞癌(HCC)的相关严重不良事件安全报告指出，有1名患者于2019年10月接受了新型基因疗法dezaparvovec(AMT-061)，在腹部超音波检查中发现肝脏肿块。
uniQure宣布血友病基因疗法“极不可能”导致肺癌，将恢复临床试验
在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，uniQure公司宣布，旗下B型血友病（hemophilia B）基因疗法Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）“极不可能（highly unlikely）”导致患者出现肝癌，结果公布后，uniQure公司股价随之上涨近8%。血友病是一种由于凝血因子IX
A型血友病新药！赛诺菲新型因子VIII疗法efanesoctocog alfa获美国FDA快速通道资格!
efanesoctocog alfa的半衰期比常规重组因子延长3-4倍。
BioMarin血友病基因疗法III期研究成功
1月10日，BioMarin宣布，其在研基因疗法valoctocogene roxaparvovec治疗重症A型血友病全球性III期研究（ GENEr8-1）取得积极顶线结果。该研究是迄今为止全球规模最大一次基因疗法III期研究，共招募134例受试者，所有受试者均接受valoccogene roxaparvovec单剂量治疗，并完成了
Science关注：最“安全”基因治疗载体似乎并不安全，血友病患者接受治疗后患上肝癌
长期以来，腺相关病毒载体（AAV）由于具有长期潜伏于人体而不表现出任何明显致病性的优点被公认是目前最理想的基因治疗基因载体。然而，近年来不断有声音提醒，这一看似安全的疗法或许存在着致命的风险。当地时间12月22日，《Science》发布了一篇题为“Liver tumor in gene therapy recipient raises