研究人员揭示病毒RdRP核苷酸添加循环新机制
RNA病毒包括多种致病病原,对人类健康构成威胁。RNA病毒的基因组复制和转录过程需要自身编码的依赖RNA的RNA聚合酶(RNA-dependent RNA polymerase,RdRP)来主导完成。
Nature子刊:杨辉团队开发新型DNA碱基编辑器,首次实现高效腺嘌呤碱基颠换编辑
研究团队通过引入DNA损伤修复蛋白Polη(一种在跨损伤DNA复制过程中倾向于在AP中间体对侧添加A的DNA聚合酶),大大提高了A-to-T的编辑效率和纯度
茶树嘌呤生物碱合成相关优异基因的发掘与利用研究取得新进展
研究发现,F1个体的苦茶碱含量与咖啡碱含量呈高度负相关(R2 >0.9),高苦茶碱个体与无苦茶碱个体呈1:1分离。混合分组转录组测序、分子标记定位和基因表达分析表明苦茶碱合成酶(TcS)基因是决定高苦
Theranostics: 寡核苷酸基因治疗(OGT)药物的特异性
基于寡核苷酸的基因治疗(OGT)是一种基因治疗的变体,它使用短的合成DNA、RNA或它们的化学类似物与特定的RNA或DNA靶标杂交,然后将其灭活。
反义寡核苷酸:靶向外显子11的反义寡核苷酸在体外部分挽救NF2相关神经鞘瘤病的表型
NF2相关神经鞘瘤病(101000)是一种常染色体显性遗传病,由NF2肿瘤抑制基因(22q12.2)的功能丧失(LOF)变异引起。
反义寡核苷酸药物bepirovirsen 2b期临床:为功能性治愈提供新希望!
在慢性乙型肝炎(CHB)患者中,bepirovirsen治疗24周降低了乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA的水平,约10%的患者实现HBsAg和HBV DNA低于定量下限(LLOQ)。
Nature:研究揭示环二核苷酸和叶酸的跨膜转运机制
为探索SLC19A1识别叶酸和抗叶酸的机制,研究人员利用一组新的抗体解析了SLC19A1与5-MTHF(饮食和血液中主要存在的还原型叶酸)和PMX(一类新型抗叶酸药物)复合物的高分辨率电镜结构。
Science:揭示一种非编码单核苷酸多态性驱动人类胶质瘤发生的分子机制
来自西奈山医院等机构的科学家们通过研究识别出了预防和治疗人类胶质瘤的重要线索,相关研究结果或为揭示胶质瘤发生背后的生物学改变提供了新的思路和视角。
Molecular Therapy: Nucleic Acids MAPT靶向锁定核酸反义寡核苷酸治疗牛皮病的鉴定与表征
tau蛋白是一种微管相关蛋白(MAPT),最初被认为可以稳定和调节微管动态,后来被发现与一系列不同的信号通路和功能有关。Tau蛋白在神经元中表达最多,但在其他类型的细胞中也有发现,包括少突胶质细胞和星
小核酸药物: 气管内注射LNA修饰的反义寡核苷酸诱导小鼠肺成纤维细胞基因沉默
反义寡核苷酸(ASO)治疗药物通常长度为16-20个核苷酸,由化学修饰的核苷酸组成,位于DNA中央部分的两侧,主要通过硫代磷酸连接。