制药
Tafinlar
不限癌种
选择性雌激素受体降解剂
SERD
BRAF V600E突变
Mekinist
PARP抑制剂
Lynparza
奥拉帕尼
实体瘤
elacestrant
ER+/HER2-乳腺癌
脊髓性肌萎缩症
SMA
基因疗法
Zolgensma
ATTR-PN
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病
ESR1突变
反义药物
eplontersen
前列腺癌
侵袭性肺炎球菌病
肝豆状核变性病
铜积累
慢性偏头痛
atogepant
ALXN1840
威尔逊病
Hepcludex
HDV
丁型肝炎
病毒进入抑制剂
CGRP受体拮抗剂
Qulipta
卡马替尼
肺炎链球菌
肺炎球菌结合疫苗
Vaxneuvance
METex14跳跃突变
Tabrecta
非小细胞肺癌
MET抑制剂
capmatinib
bulevirtide
丁型肝炎新药！吉利德首创病毒进入抑制剂Hepcludex 3期临床疗效显著!
Hepcludex代表了临床上最先进的丁型肝炎（hepatitis D）新疗法，已在欧盟获批上市，在美国正在接受监管审查。
肝豆状核变性病创新疗法！阿斯利康ALXN1840 3期临床疗效显著：快速持续显著改善组织中的铜动员!
ALXN1840是一种每日一次的新型口服药物，该药旨在作为第一种靶向去铜疗法，选择性地紧密结合并去除身体组织和血液中的铜。ALXN1840的铜动员能力约为标准护理（SoC）的3倍。
慢性偏头痛(CM)新药！艾伯维口服CGRP受体拮抗剂Qulipta在美国申请新适应症：显著减少每月偏头痛!
如果获得批准，Qulipta将成为首个具有宽泛偏头痛预防性治疗适应症的口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂（gepant），涵盖CM和发作性偏头痛（EM）
METex14突变肺癌靶向新药！欧盟批准诺华强效MET抑制剂Tabrecta(capmatinib，卡马替尼)!
Tabrecta是一种靶向MET激酶的抑制剂，包括MET外显子14跳跃产生的突变体。
近10年首个儿科肺炎球菌结合疫苗！美国FDA批准默沙东15价肺炎疫苗Vaxneuvance：用于6周龄-17岁人群，预防侵袭性肺炎球菌病!
Vaxneuvance是近十年来第一种获批的儿科肺炎球菌结合疫苗，将帮助儿童群体免受IPD影响。
前列腺癌(mCRPC)一线治疗新标准！Lynparza联合Zytiga 3期临床疗效显著!
无论同源重组修复(HRR)基因突变如何，与Zytiga相比，Lynparza+Zytiga均表现出显著疗效。
不限癌种！美国FDA批准诺华BRAF/MEK靶向组合疗法Tafinlar+Mekinist：治疗BRAF V600E突变实体瘤!
Tafinlar+Mekinist是BRAF/MEK抑制领域的全球靶向治疗领导者，是第一个也是唯一一个获批不限癌种适应症用于治疗BRAF V600E突变实体瘤的疗法。
ER+/HER2-乳腺癌新药！选择性雌激素受体降解剂（SERD）elacestrant在美国申请上市!
elacestrant是第一个也是目前唯一一个在治疗绝经后女性和男性ER+/HER2晚期或转移性乳腺癌的关键试验中显示顶线阳性结果的实验性口服SERD。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma用于症状前治疗：实现年龄相适应的运动里程碑!
在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童，都能够实现与年龄相适应的运动里程碑，包括独自坐立、站立和行走。