制药
CGRP
Biohaven
Nurtec ODT
rimegepant
急性治疗
偏头痛
诺华
新型冠状病毒
DARPin蛋白疗法
造血干细胞移植
ensovibep
Molecular Partners
MP0420
预防性治疗
ADC
BMN270
BioMarin
valoctocogene roxaparvovec
valrox
基因疗法
因子VIII
A型血友病
霍奇金淋巴瘤
Cami
ADC Therapeutics
camidanlumab tesirine
CD25
抗体偶联药物
血栓性微血管病
TMA
奥氮平
双相情感障碍
抗精神病药物
精神分裂症
Keytruda
细胞治疗
samidorphan
Lybalvi
pacritinib
JAK抑制剂
严重血小板减少症
骨髓纤维化
Alkermes
Ultimovacs
UV1
肝内胆管癌
仑胜医药
HSCT
MASP-2
Omeros
narsoplimab
iCCA
FGFR激酶抑制剂
端粒酶
癌症疫苗
黑色素瘤
Basilea
derazantinib
CTI
新型口服激酶抑制剂！美国FDA授予pacritinib优先审查：治疗伴严重血小板减少症的骨髓纤维化患者!
目前，尚无药物被批准用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。
抗精神病新药！美国FDA批准Lybalvi(奥氮平/samidorphan)：治疗精神分裂症和双相I型障碍!
Lybalvi可提供奥氮平的疗效、同时降低体重和新陈代谢的副作用，提高治疗安全性。
即将开幕！2021（第十二届）国际细胞治疗大会
2021（第十二届）细胞治疗国际研讨会聚焦两大方向主题，一是产品技术研究前沿、新型疗法开发，二是商业化阶段的挑战与解决方案。诚邀国内外领先学术科研机构、大型医院、产业链上下游企业、国家监管机构、产业园区、投资机构、行业协会等专业人士共聚上海，分享行业进展动态，探讨产业发展瓶颈及细胞治疗和基因治疗的未来之路。
“通用型”治疗性癌症疫苗！UV1联合Keytruda一线治疗恶性黑色素瘤：总缓解率60%，远超Keytruda!
UV1是一种肽基疫苗，可诱导针对肿瘤通用抗原端粒酶的特异性T细胞应答。
胆管癌新药！泛FGFR激酶抑制剂derazantinib治疗肝内胆管癌(iCCA)：疾病控制率74.8%!
derazantinib在中国由仑胜医药开发，于2019年4月被批准开展临床试验。
首个移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)疗法！MASP-2靶向单抗narsoplimab美国审查延迟3个月!
TMA是干细胞移植最常见的致命并发症，在关键3期临床中，narsoplimab的疗效大大超越美国FDA期望值！
新冠疫情：1.7亿例！诺华新型多特异性抗病毒DARPin蛋白疗法ensovibep进入全球2/3期临床试验!
ensovibep是采用三特异性独特设计，靶向S棘突蛋白上3个不同位点，提高效力并防止病毒通过突变逃逸。
改变偏头痛治疗模式！美国FDA批准Nurtec ODT：第一个可用于急性治疗/预防性治疗的偏头痛药物!
Nurtec ODT是一种速效口腔崩解片剂型的CGRP受体拮抗剂，靶向偏头痛的根本病因。
淋巴瘤新药！CD25抗体偶联药物camidanlumab tesirine(Cami)疗效强劲：总缓解率86%!
Cami可靶向攻击表达CD25的肿瘤细胞，在细胞内释放PBD毒素，导致细胞死亡。
全球首个血友病基因疗法！欧盟授予valrox加速评估：治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%!
valrox用于治疗A型血友病，是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。