专家呼吁：EGPA疾病负担沉重，提升规范诊疗是关键
罕见疾病被纳入国家罕见病目录，在药物上市的原则及速度方面也将得到政策利好，让罕见病患者第一时间享受医疗进步的成果。
刚刚，CDE发布《细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则（征求意见稿）》
细胞和基因治疗产品的临床研发进展迅速，申请人对相关产品的沟通交流需求也与日俱增。我国尚无针对细胞和基因治疗产品沟通交流临床相关指导原则出台，为增进申请人对此类产品临床研发要素的理解，便于申请人准备临床
Molecular Therapy Nucleic Acids: 荧光纳米钻石作为乳腺癌MIR-34a替代物的创新递送系统
在过去的几十年里，纳米技术在科学研究中发挥了核心作用；特别是纳米颗粒的使用揭示了医疗诊断和治疗领域的革命性前景。高表面积/体积比和纳米尺寸是纳米粒子的典型化学物理特征
专访中山大学彭晖｜发现腹膜纤维化产生新机制，设计AAV1基因疗法成功治疗小鼠模型
近日，中山大学附属第三医院彭晖教授团队通过对腹膜的单细胞转录组分析和细胞外囊泡的蛋白质组学分析，发现了导致腹膜纤维化的全新作用机制，为开发腹膜纤维化治疗策略提供了新思路。目前，这项研究已经以“Extr
17家企业超20亿融资，上海细胞产业风口已至
全球细胞治疗产业已经步入快速发展期，国内利好因素不断出现。
Molecular Therapy Nucleic Acids：靶向ERBB4-IR可能成为治疗高血压心血管疾病的新方法
高血压性心脏病是心血管疾病发病率和死亡率的主要原因。左心室(LV)损伤、肥厚和纤维化是高血压心脏重构的特征，最终导致慢性心力衰竭。
Molecular Therapy Nucleic Acids: 靶向DNAJB6亚型可以治疗肢体带状肌营养不良
D1型肢带型肌营养不良症(LGMDD1)是由DNAJB6基因的主要遗传突变引起的。LGMDD1患者的发病年龄范围很广，可能有近端或远端为主的无力模式。
细胞疗法重大改进！Nature：哈佛医学院最新研究或可解决帕金森病移植神经元死亡难题，为治疗神经退行性疾病提供新途径！
帕金森病是第二大流行的神经退行性疾病，影响了数以百万计的老年人。提到帕金森病，很多人第一印象便是患者会出现手部颤抖、步态不稳等运动功能障碍表现。而引起帕金森病的根本原因就是因为患者中脑多巴胺能神经元丧
最高可达10亿美元，诺华收购siRNA初创，获3条临床前管线
RNA 赛道正在吸引越来越多的制药大厂。
中国人民解放军总医院研究者们提出了一种基于EV的mRNA递送策略
家族性高胆固醇血症(FH)主要由低密度脂蛋白受体(LDLR)功能障碍引起，其主要特征是血浆低密度脂蛋白-胆固醇(LDL-C)的严重升高和早发的冠心病。