Cell：通过开发出仅针对外周神经系统的化学遗传学系统，用于治疗慢性疼痛的新型基因疗法有望成为可能
这种称为mHCAD的化学遗传系统旨在干扰疼痛受体，使感觉神经元更难将疼痛信息传递到脊髓和大脑。
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
简单高效改造免疫细胞！西湖大学首创基于凝聚体的基因递送系统，闪耀2024 ASH大会
西湖凝聚体此次在ASH大会上展示的研究成果，不仅彰显了ProteanFect核酸递送系统在国际舞台上的创新实力，更昭示了中国生物技术在全球化浪潮中的蓬勃发展。
Nature Methods：从胚胎到老年，人类造血干细胞全生命周期的动态揭秘
造血干细胞的研究，不仅揭示了生命在不同阶段的奥秘，还为医学未来打开了广阔的探索空间。
HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
国内首例！邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
Nature子刊：叶海峰团队开发新型光遗传学技术，实现光照减肥！
REDLIP是一套无需外源添加色素、灵敏性高（< 10s）、诱导效率高（> 100倍）且具有生物兼容性好和组织穿透力强的新型光遗传学工具。
中国药科大学徐寒梅团队综述核酸药物的历史发展、最新进展及未来展望
该综述概述了核酸药物相关的几个重要分子生物学发现的历史，追溯了从最初的概念到临床应用的关键里程碑。
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。