JCI：等位基因特异性RNA干扰有望治疗腓骨肌萎缩症2D型
2019年11月10日讯/生物谷BIOON/---个性化治疗可根据患者需求量身定制治疗方案。在罕见疾病中，开发针对一部分患者的靶向治疗方法可能是由于特定的医疗需求或现有治疗方法上存在的技术限制。较罕见的情况是，鉴定单例患者中的突变导致了患者特异性基因治疗方法的开发。在一项新的研究中，Morelli等人在早发性运动神经病变的非典型病例中，通过广泛的靶向遗传筛选确定了甘氨酰-tRNA合成酶（glycy
2019年我国基因治疗载体行业发展现状
自1990年全球首例基因治疗临床试验的成功开展揭开了基因治疗时代的序幕之后，病毒载体的安全性问题却接连出现，导致绝大多数基因治疗临床试验的中止。由病毒载体带来的致病风险成为阻碍基因治疗发展的严峻问题，开发更加安全有效并能高效表达的载体成为基因治疗研究的关键。一、基因治疗常用载体概况目前，基因治疗主要采用病毒和非病毒两种载体形式。从长远看，非病毒载体具有低免疫原型、低成本、易
基因治疗公司Dicerna宣布与罗氏共同开发乙肝疗法
Dicerna是一家位于马萨诸塞州剑桥市致力于研究使用RNAi治疗疾病的公司。该公司于10月31日宣布与罗氏公司达成研究合作和许可协议，共同开发治疗慢性乙型肝炎的新疗法（使用Dicerna专有的GalXC™RNAi平台技术进行HBV）感染。此次合作将专注于Dicerna在1期临床开发中的治疗性疗法DCR-HBVS的全球开发和商业化。双方的合作还包括利用两家公司的技术平台发
Amicus公布基因疗法最新结果 有望中止致命儿童疾病进展
日前，Amicus Therapeutics公司在第48届儿童神经病学学会（Child Neurology Society）年会上，公布了治疗CLN6 Batten病（Batten disease）的基因疗法的积极中期临床数据。在接受一次基因疗法治疗的8名儿童中，有7名出现症状稳定迹象，他们中随访时间最长达到2年。Batten病是一类罕见的致命神经系统遗传病的通称，它们又被称为神经元蜡样脂褐质沉积
缓解致命神经疾病进展，基因疗法临床结果积极
今日，Axovant Gene Therapies公司在第27届欧洲基因和细胞疗法协会（European Society of Gene and Cell Therapy）年会上宣布，初步临床数据表明，基因疗法AXO-AAV-GM2具有缓解戴萨克斯症（Tay-Sachs Disease，TSD）儿童患者疾病进展的潜力。AXO-AAV-GM2不但使TSD儿童患者达到正常发育里程碑，还改善
Small：非病毒基因疗法加速癌症研究
2019年10月24日讯 /生物谷BIOON /--墨尔本皇家理工大学（RMIT大学）的研究人员开发的非病毒生物基因传递方法在实验室测试中被证明是有效的，比标准的病毒方法更安全。基因疗法被广泛认为是癌症研究的下一个前沿领域，它包括在病人的细胞中引入新的基因，以取代导致疾病的缺失或功能失调的基因。图片来源：RMIT University由于细胞本身的特点导致细胞吸收基因或任何外来DNA物质的能力较差
Mol Ther ：研究人员开发新的“DNA针”治疗肌肉营养不良
2019年10月23日讯 /生物谷BIOON /--加拿大阿尔伯塔大学的研究人员正在测试一种新的治疗方法，这种方法有望成为一种更有效的治疗方法，可以帮助近一半的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。这种治疗方法利用了DNA样分子的混合物，可以使一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质的显着再生，这种蛋白作为支撑梁来保持肌肉强壮。在患有DMD的人群中，这种蛋白几乎不存在。图片来源：https://cn.bing.c
Nature：新一代CRISPR基因编辑技术诞生，或为人体细胞提供多种功能
2019年10月22日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自美国布罗德研究所的科学家们通开发了一种新的CRISPR基因组编辑方法，能够进一步提高基因编辑的效率与准确性。该系统称为“prime editing”，能够以精确，高效和高度通用的方式直接编辑人体细胞。该方法扩大了生物学和治疗学研究的基因编辑范围，并有可能校正多达89％的已知致病基因变异。“分子生命科学的主要宗旨是能够达到在任何位置精确
Blood：植物成分能够提高基因疗法的速度与有效性
2019年10月19日讯/生物谷BIOON/---基因疗法的出现，为免疫系统缺陷以及血液类疾病（例如镰状细胞性贫血和白血病）提供了广阔的治疗前景。以往这些疾病需要进行骨髓移植，而如今可以通过”编辑”患者体内的干细胞来纠正背后的遗传问题，从而得到成功治疗。但是，目前基因疗法的标准流程需要将健康基因传递到患者血液干细胞中，这些操作既昂贵又费时，许多患者因此难以承受。最近，在来自Scripps Rese
Science子刊：中南大学开发天然埃洛石纳米管递送小干扰RNA用于膀胱癌治疗
2019年10月17日讯 /生物谷BIOON /--RNA干扰(RNA interference， RNAi)技术可以特异性沉默靶基因的表达，是一种很有前途的癌症治疗方法。近日来自中南大学湘雅三院泌尿科和中南大学前列腺疾病研究所的研究人员发现天然埃洛石纳米管(natural halloysite nanotube， HNT)可以辅助递送一种针对受体相互作用蛋白激酶4 (receptor-inter