2020年1月CRISPR/Cas最新研究进展
即将过去的2020年1月份，有哪些重大的CRISPR/Cas研究或发现呢？小编梳理了一下这个月生物谷报道的CRISPR/Cas研究方面的新闻，供大家阅读。
自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予OTL-102孤儿药资格，治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)！
2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的孤儿药资格（ODD）。OTL-102是一种利用自我灭活慢病毒载体（G
Science子刊：基因疗法有望长期预防沙林等神经毒剂
2020年1月27日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国陆军化学防御医学研究所的研究人员发现一次注射一种新的经过基因改造的病毒可保护小鼠在数月内免受沙林（sarin）和其他致命性化学战剂（chemical warfare agent）的影响。这一发现可能不仅有助于保卫战区的士兵和平民，而且还有助于保卫经常暴露于类似有毒物质的的农场工人。相关
Mol Ther：研究揭示基因治疗AAV载体进入细胞的机制
近日，研究人员已经确定了一种腺相关病毒载体（AAV），一种用于体内基因治疗的最常用病毒载体的新型细胞进入因子，并显示出将遗传疗法转移到受影响组织的希望。
BioMarin递交首个血友病领域基因疗法申请
血友病是一种罕见的伴性遗传凝血障碍疾病。由于患者体内缺乏凝血因子，轻微受伤就可能导致他们难以忍受的疼痛和危及生命的出血。大部分血友病患者通常无法正常上学，不能尽情玩耍，并且需要不停输入凝血因子……而这一切即将被改变。就在不久前，BioMarin Pharmaceutical先后在欧洲和美国递交了基因疗法valoctocogene roxaparvovec的上
1210万元，全球首个β地中海贫血基因疗法上市！蓝鸟生物在德国推出Zynteglo，按效果分5期付款！
2020年01月14日讯 /生物谷BIOON/ --蓝鸟生物（bluebird）是一家行业领先的基因治疗公司。近日，该公司宣布，在德国推出Zynteglo（LentiGlobin，含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞），这是一种一次性的基因疗法，用于适合造血干细胞（HSC）移植但没有人类白细胞抗原（HLA）匹配的HSC供体、年龄在12岁以上、非
罗氏获DMD基因疗法授权
今日，罗氏（Roche）和Sarepta Therapeutics公司共同宣布，双方达成许可授权协议，罗氏将获得治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法SRP-9001在美国以外地区的独家推广权益。Sarepta将总计获得11.5亿美元前期付款（包括7.5亿美元现金和4亿美元股权投资）和潜在17亿美元的里程碑付款。根据Vantage的报道，这是迄
首款血友病基因疗法在美国递交上市申请
今日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，已向美国FDA递交了其基因疗法valoctocogene roxaparvovec的生物制品许可申请（BLA），治疗A型血友病成年患者。BioMarin预计对这一BLA的审评将在2020年2月开始。新闻稿指出，这是美国FDA受理的第一份血友病基因疗法上市申请。今
Nat Genet：单基因多种突变会对大脑细胞造成多种破坏
西奈山的研究人员发现，单个基因的不同突变可能对一个人的健康产生多种影响，这表明基因疗法可能需要做的不仅仅是补充该基因应该编码的缺失或功能异常的蛋白质。相关结果发表在《nature genetics》杂志上。
Nat Biomed Eng：新型基因疗法策略
近日，科学家开发了一种新的基因疗法，可以利用人类细胞大量生产携带遗传物质的纳米颗粒，并用于治疗疾病。在该研究中，实验性疗法减缓了神经胶质瘤小鼠的肿瘤生长并延长了其存活时间。