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里程碑时刻:首个CRISPR疗法获批上市,已有百位患者接受治疗,售价将高达200万美元

医学科学家、前诺华生物医学研究院总裁 Jay Bradner 博士表示,CRISPR疗法的首次获批,对技术创新者来说是一个里程碑,对研究这一机制的生物学家来说也是如此。

2023-11-18

中国科研人员开发全球首个来自生命三域之一古菌域的微型基因编辑工具

该团队在细菌体内验证了SisTnpB1的靶向切割活性。通过设计靶向质粒等外源遗传元件的引导RNA,SisTnpB1系统可以在细菌体内37℃条件下实现特异性切割并消除这些遗传元件。

2023-11-18

股价当天暴跌40%,首个体内碱基编辑人体临床数据发布,一例患者死亡引发安全性担忧

Verve-201 疗法,使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达,降低 LDL-C 和甘油三酯水平,用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)和难治性高

2023-11-16

Nat Commun:基于CRISPR技术开发出新型的治疗性策略来治疗人类严重联合免疫缺陷症

来自巴伊兰大学等机构的科学家们通过研究利用CRISPR找到并替代基因组编辑技术,或有望开发出新型的疾病治疗策略。

2023-11-06

科研人员建立碱基编辑器消除脱靶的通用策略

近日,中山大学生命科学学院李剑峰课题组在Nature Plants发表了题为“Split complementation of base editors to minimize off-target

2023-11-04

类器官之父新论文:多重碱基编辑,一步生成肿瘤类器官模型

研究团队希望通过这种方法来建立一个具有复杂基因型的突变类器官库,以便更好地研究人类癌症的发生机制。研究团队进一步证明了多重碱基编辑在肝脏、子宫内膜和类器官突变中用于多个上皮组织的癌症建模的多功能性和灵

2023-11-02

2023年10月Cell期刊精华

2023年10月份即将结束,10月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢?小编对此进行了整理,与各位分享。

2023-10-31

世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布

除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外,该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒(HBV)、单纯疱疹病毒(HSV)、乳头多瘤空泡病毒(JCV)。

2023-10-30

Genome Biology:魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑

结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果,LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。

2023-10-30

Nature:来自噬菌体的强力反击!噬菌体产生抗CRISRP RNA来抑制细菌CRISPR–Cas系统

一项微观上的发现不仅能让科学家们了解我们周围的微生物世界,还能提供一种控制CRISPR-Cas生物技术的新方法。在一项新的研究中,新西兰奥塔哥大学的Peter Fineran教授和丹麦哥本哈根大学的R

2023-10-23