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Cell:借助于噬菌体辅助进化和蛋白质工程,华裔科学家构建出更紧凑更高效的新型先导编辑器

先导编辑(prime editing)技术使得科学家们能够以多种方式精确编辑基因组,有朝一日可用于治疗遗传疾病。如今,在一项新的研究中,来自美国布罗德研究所的研究人员利用最先进的实验室连续进化和工程方

2023-09-23

Cell:开发出一种类似乐高积木的基因编辑工具---ModPoKI,有望改善CAR-T细胞疗法

近年来,科学家们利用基因修饰技术将免疫细胞重编程为可以攻击癌症的疗法。但这类免疫疗法并非对所有患者或所有癌症类型都有效,而且筛选每一种可能改善这些经过重编程的免疫细胞的基因变化组合是一项艰巨而缓慢的任

2023-09-21

Nature:表位编辑使得针对急性髓性白血病的靶向免疫治疗成为可能

当前,针AML的免疫疗法靶向造血干细胞/祖细胞(hematopoietic stem/progenitor cell, HSPC)或者由HSPC分化而来的髓系细胞表达的基因,这会导致难以忍受的脱靶毒性

2023-09-26

Science子刊:针对CD45的表位编辑有望开发出治疗所有血癌的通用CAR-T细胞疗法

目前,CAR-T 细胞疗法已被批准用于治疗五种血癌亚型。在一项新的研究中,来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员在临床前测试中证实了这种方法的潜在疗效。他们利用经过基因改造的CAR-T细胞靶向

2023-09-11

研究团队联合发布国内首个体内CRISPR临床试验结果

这些初步临床结果表明,HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略,且无明显的CRISPR相关副作用,具有可接受的安全性。该疗法在未来还有望将治疗范围扩大到较轻的单纯疱疹病毒性角膜炎(HSK)

2023-09-11

基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果:症状改善

作者发现,Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏,可诱导红细胞胎儿血红蛋白,并部分纠正镰状细胞病。

2023-09-11

国务院发文!在深圳园区海关监管区域探索建立适合细胞治疗等新型管理模式

日前,国务院印发《河套深港科技创新合作区深圳园区发展规划》(以下简称《规划》),对深圳园区规划建设特别是与香港园区协同发展作出全面部署。

2023-09-07

Nature:重大进展!新研究揭示γδT细胞高效识别和摧毁癌细胞机制

γδT细胞(gamma delta T cell)是免疫系统中的一类特殊细胞,在识别和杀死癌细胞方面非常有效。肿瘤中这些T细胞含量较高的癌症患者的病情往往比含量较低的患者要好。

2023-09-06

Nature子刊:高彩霞团队开发不依赖CRISPR的模块化碱基编辑工具

中国科学院遗传与发育生物学研究所

2023-08-29

双CRISPR-Cas3系统诱导多外显子跳跃,有望治疗大多数DMD患者

研究团队指出了这种双CRISPR RNA系统的潜在局限性。首先,删除模式存在变异,其精确起点和终点无法完全控制。当需要大量但精确删除时,这可能是一个缺点。

2023-08-28