历史性时刻：FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法！见证120年来人类生物医学的进步
美国食品和药物监督管理局（FDA）做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市，这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法，用于治疗12岁及以上伴有复发性
迎接CRISPR 2.0时代：新一波基因编辑器开始进入临床试验
2023年12月9日，CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻，美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy（exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞
Nature子刊：优化碱基编辑，治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明，碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑，能够显著增加功能性SMN蛋白水平，从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。
Nature子刊：王永明团队进化出适用性更广的紧凑型Cas9
该研究应用噬菌体辅助进化，开发出一种紧凑型Cas9核酸酶——SlugCas9-NNG，其能够识别简单的NNG PAM序列，进一步扩大了基因编辑靶向范围。
同济大学刘琦团队开发新型AI模型，用于CRISPR靶向预测和优化
该研究将关键互作特征用于开发一个全新的、高效的脱靶效应打分方法，即CRISOT-Score（图1d），用于计算给定脱靶序列的脱靶打分。
Science：利用FLSHclust新算法发现188种新的CRISPR/Cas系统
微生物序列数据库包含大量有关酶和其他可用于生物技术的分子的信息。但近年来，这些数据库已经变得非常庞大，以至于很难有效地搜索到感兴趣的酶。
2023年11月Science期刊精华
2023年11月份即将结束，11月份Science期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。
Science：张锋一次性发现了188种新型CRISPR-Cas系统
这项研究也提示我们，该研究发现的CRISPR相关系统代表着与RNA指导机制相关的多样化生化活动的未开发宝库，具有巨大的生物技术发展潜力。
Circulation：兰峰/王永明团队通过碱基编辑治疗遗传性心律失常
研究团队对碱基编辑的安全性进行了评估，未发现明显的DNA或RNA水平的脱靶。碱基编辑也没有引发额外的心率失常。该研究也为治疗其他类型的心律失常提供了新的思路。
Nat Commun：我国科学家开发出微型化的Cas13，有望简化基因编辑
CRISPR-Cas 在治疗和治愈人类疾病方面大有可为。科学家们可以通过腺相关病毒（AAV）载体将CRISPR元件导入大量哺乳动物细胞，这是为数不多的方法之一。AAV载体很小，因此很难将大型 Cas