好消息！世界上第一个用基因疗法治疗法布里病结果表明：安全且有效
加拿大一项世界首例对法布里病(Fabry disease)患者基因治疗的初步研究结果表明，这种治疗是有效和安全的。
2021年2月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年2月28日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
Mol Cell：新型基因编辑技术可让CRISPR-Cas9按顺序编辑DNA
2021年2月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员发现了一种新的基因编辑技术，可以随着时间的推移对序列剪切或编辑进行编程。相关研究结果近期发表在Molecular Cell期刊上，论文标题为“Sequential Activation of Guide RNAs to Enable Successive
近期科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展！
本文中，小编整理了近期科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展，分享给大家！【1】Science子刊：震惊！临床试验表明对单眼进行基因治疗载体注射，可改善双眼视力doi：10.1126/scitranslmed.aaz7423莱伯视神经病变（Leber hereditary optic neuropathy， LHON），又称莱伯视神经萎缩，是线粒体失明（mi
Nature解读！一种新型CRISPR技术或能为基因疗法带来革命性变革 从而治疗人类的遗传性疾病
2021年2月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice”的研究报告中，来自美国MIT和博德研究所等机构的科学家们报道了一项标志基因疗法里程碑式的研究成果。研究者表示，一种新
Genome Res：科学家有望增强CRISPR剔除技术的作用效率
2021年2月22日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇刊登在国际杂志Genome Research上题为“Enhancing CRISPR deletion via pharmacological delay of DNA-PKcs”的研究报告中，来自都柏林大学等机构的科学家们通过研究揭示了如何改善CRISPR的作用效率。CRISPR 剔除（CRIS
研究发表“基因组编辑助力作物改良和未来农业”综述文章
通过基因组的定向与特异改造而实现作物的精准设计和培育是作物遗传改良研究的重要问题，基因组编辑有望为该问题的解决提供重要策略与途径。中国科学院遗传与发育生物学研究所研究员高彩霞研究组致力于植物基因组编辑技术创新及作物分子设计育种应用的研究。近日，Cell在线发表了高彩霞题为Genome Engineering for Crop Impr
Cell Stem Cell：利用CRISPR/Cas9和iPSC技术构建出首个急性髓系白血病进展模型
2021年2月15日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员构建出首个细胞模型来描绘急性髓系白血病（AML）从早期到晚期的演变过程。通过使用基因编辑技术来改变让细胞变成恶性肿瘤细胞的基因，他们能够确定早期疾病阶段的潜在治疗靶标。相关研究结果于2021年2月10日在线发表在Cell Stem Cell期刊上，论
Science子刊：利用源自iPS细胞的神经元可用于测试治疗克里斯蒂安森综合征的方法
2021年2月15日讯/生物谷BIOON/---克里斯蒂安森综合征（Christianson syndrome, CS）是一种X连锁遗传性疾病，其特点是出生后大脑生长减少，智力残疾，癫痫以及在平衡和语言方面有困难。一项新的研究为治疗克里斯蒂安森综合征（Christianson syndrome, CS）提供了新的见解。相关研究结果发表在2021年2月10日的
基因编辑领域专家访谈：赖良学研究员
《生物工程学报》：什么是基因编辑动物/植物？请您简单介绍一下基因编辑动物/植物制备过程或原理。赖良学：基因编辑动物/植物是指利用分子生物手段对动植物基因序列进行改造，改变其对应的蛋白表达，从而改变动植物的性状和表型。基因改造可通过基因敲除、敲入以及单碱基替换来实现。《生物工程学报》：您认为基因编辑动物/植物，作为食品(肉类)或者粮食安全吗？如果安全，为什么安