淋巴瘤新药！CD19靶向抗体药物偶联物(ADC)loncastuximab tesirine(Lonca)在美国申请上市！
Lonca治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的总缓解率达48.3%、完全缓解率24.1%。
赛诺菲/再生元Dupixent治疗EoE获FDA突破性疗法认定
9月14日，美国FDA已授予赛诺菲/再生元Dupixent（dupilumab，度普利尤单抗）突破性治疗指定，用于治疗12岁及以上的嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）患者。早在2017年，Dupixent还被授予孤儿药称号，用于潜在的EoE治疗。此次认定基于对EoE患者进行的3期临床试验Part A的积极结果。两家公司先前报告了关键性3期试验Part
Mallinckrodt肾功能衰竭药物遭FDA拒绝
日前，FDA拒绝了Mallinckrodt特利加压素（Terlipressin）用于治疗罕见的进行性肾功能衰竭的申请。尽管该药物此前在第3阶段达到了主要目标，并赢得了咨询委员会的支持。特利加压素是一种针对V1受体具有选择性的血管加压素类似物，最初由Orphan Therapeutics公司研发并尝试引入美国市场。该药早在十多年前就开始在FDA接受
美国首个C型尼曼-匹克病(NPC)药物：热休克反应诱导剂arimoclomol获FDA优先审查！
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市！
总缓解率92%！美国FDA授予吉利德CD47单抗magrolimab突破性药物：治疗骨髓增生异常综合症!
magrolimab阻断“别吃我”信号，是吉利德49亿美元收购Forty Seven获得。
改善心脏病发作预后！美国FDA授予勃林格/礼来SGLT2抑制剂Jardiance(恩格列净)快速通道资格！
预防心力衰竭住院并降低死亡风险。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan美欧申请上市：头对头3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
嗜酸性食管炎创新药！美国FDA授予赛诺菲/再生元Dupixent突破性药物资格：III期临床疗效显著！
今年6月，Dupixent(达必妥)在中国获批，治疗特应性皮炎。
首个1型肝肾综合征(HRS-1)药物！特利加压素(terlipressin)遭美国FDA拒绝批准，已在多国上市！
terlipressin已在多个国家获批，该药是强效血管加压素类似物，可逆转肾功能恶化。
FDA更新肾功能受损群体药代动力学指南
FDA于近日更新肾功能受损群体药代动力学临床试验设计与试验分析指南。该指南草案对2010年3月发布的草案进行了更新。具体来讲，更新的指南草案，对何时需要开展单独的药代动力学研究、适用的研究设计、针对透析患者的注意事项，以及如何使用来自于2期、3期研究的药代动力学数据，提出了新的建议。与之前的指南草案相比，变更的内容主要来自于2019年5月举行的FDA制药科学