科学家利用CRISPR/Cas9技术成功治疗杜氏肌营养不良症
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自美国和德国的科学家们通过研究描述了一种新的CRISPR方法，这种新方法或许有望利用杜氏肌营养不良（DMD）症患者机体的多能干细胞来产生健康的心肌，这种新方法还克服了此前研究人员对DMD细胞进行基因编辑时遇到的多种问题。图片来源：
首款杜氏肌营养不良基因疗法正式启动
致力于根治杜氏肌营养不良症（DMD）的非营利组织Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）近日宣布，首例DMD微肌营养不良蛋白（microdystrophin）基因疗法在Jerry Mendell博士，Louise Rodino-Klapac博士和他们在位于俄亥俄州的全国儿童医院的团队的协助下，于本月初正式启动。该试验部分由PPMD在2017年初提供的220万美
Science子刊：利用药物ABT-263让肌成纤维细胞靶向凋亡可逆转纤维化
2017年12月16日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，一个国际研究小组发现药物navitoclax能够导致小鼠中的肌成纤维细胞凋亡，从而降低硬皮病（scleroderma）中的纤维化扩散。相关研究结果发表在2017年12月13日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“Targeted apoptosis of myofibroblasts wi
骨骼或能影响机体的食欲和代谢过程！
2017年11月3日 讯 /生物谷BIOON/ --机体的骨骼不仅会支撑肌肉组织和其它组织，其还会产生激素；近日，一项刊登在国际杂志Journal of Clinical Investigation上的研究报告中，来自蒙特利尔临床研究所等机构的研究人员通过研究对一种名为骨钙素的激素进行了深入研究，骨钙素通过机体骨骼产生，其会影响机体对糖类和脂肪的代谢。图片来源：medicalxpress.com文
鸟类骨骼愈合演化或反映发育可塑性
10月9日，中国科学院古脊椎动物与古人类研究所王敏、李志恒与周忠和关于早期鸟类腕掌骨和腰带骨骼愈合的研究，发表在《美国科学院院刊》上，研究提出作用于骨骼愈合的发育过程在鸟类演化早期是多效性的，在鸟类演化后期，发育过程或受到飞行的选择限制而失去多效性，可能反映了发育可塑性。相比于其它脊椎动物，鸟类骨骼系统最大的特点是骨骼愈合程度高，以适应飞行需要。最明显的是，手部的远端腕骨和三个掌骨愈合
FDA授予原发性线粒体肌病药物elamipretide孤儿药称号
2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日，Stealth Biotherapeutics宣布，FDA授予公司旗下治疗原发性线粒体肌病(PMM)药物elamipretide孤儿药称号。PMM是由于线粒体代谢过程中某些酶缺乏所引起的一组遗传性疾病。目前PMM的治疗主要是营养支持治疗、对症治疗、大量维生素、辅酶Q治疗等。Stealth公司CEO Reenie McCarthy说：“FDA
关注骨骼健康！男性和女性在不同年龄段骨质流失程度不同！
2017年8月27日 讯 /生物谷BIOON/ --骨质疏松症是一种老化疾病，患者的骨头往往会变脆，从而无形中增加了患者骨折的风险，而且骨质疏松症常被认为是一种女性疾病，因为相比男性而言，很多女性往往会出现骨质疏松症。据估计，23%的50岁以上澳大利亚女性都患有骨质疏松症，而男性仅为6%。然而，对70岁以上的男性和女性进行骨质疏松症的临床诊断及高风险因素评估，比如父母骨折的历史、特定用药情况或生活
elife：膝盖促进骨骼生长的机制
2017年7月26日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自纪念斯隆-凯瑟琳癌症中心的研究者们揭示了膝关节信号调控发育早期或受损伤之后骨骼生长的机制，相关结果发表在《elife》杂志上。作者称骨骼的生长不仅仅受到骨骼本身的调控，其两端的关节中的细胞也会对其产生一定的影响，这些细胞提供的信号能够促进骨骼的生长以及成熟。对这些信号交流的深入了解或许有助于提高治疗骨骼缺陷的方法。骨骼的生长是十分复杂的
Nat Commun：新疗法治疗糖尿病患者的骨骼问题
2017年7月10日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自纽约大学的研究者们利用代谢组学的方法研究了高血糖小鼠骨髓的生化活性以及信号传递的特性，希望能够有助于降低糖尿病引发的骨折的风险。来自纽约大学的研究者们提出了一类新的靶点，或许可以有效预防II型糖尿病患者的骨折风险。相关结果发表在最近一期的《Nature communications》杂志上。研究者们发现，高血糖小鼠或患糖尿病的小鼠相比正