辉瑞杜氏肌营养不良药物临床II期失败 两项研究均终止
制药巨头辉瑞近日宣布，将终止单抗药物domagrozumab（PF-06252616）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）正在进行中的两项临床研究：一项II期安全和有效性研究（B5161002）和一项开放标签扩展研究（B5161004）。B5161002是一项2年期、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究，在121例6-15岁DMD男孩（不论其潜在基因突变情况如何）中开展，旨在评估每月
AT132获再生医学先进疗法资格 治疗X-连锁肌小管性肌病
Audentes Therapeutics是一家致力于开发和商业化创新基因疗法用于患有严重危及生命的罕见疾病患者的生物技术公司，日前宣布美国FDA授予其AT132再生医学先进疗法(RMAT)资格，用于治疗X-连锁肌小管性肌病（XLMTM）。Audentes监管事务高级副总裁Mary S. Newman表示，“很高兴AT132被FDA授予RMAT认定，这是一个重要的监管里程碑，突出了AT132作为一
Cell Stem Cell：一种关键的转录因子或能促进干细胞分化形成心血管系统和肌肉骨骼系统
2018年8月19日 讯 /生物谷BIOON/ --在很多研究中，研究人员都想发现一种单一的转录因子来诱导中胚层的形成，中胚层是胚胎发育的早期阶段，如果没有来自其它细胞蛋白的帮助，研究人员或许就无法诱导中胚层的形成。近日，一项刊登在国际杂志Cell Stem Cell上的研究报告中，来自日本筑波大学的科学家们发表了一篇题为“Tbx6 Induces Nascent Mesoderm from Pl
肌醇六磷酸是HIV-1组装和成熟所必需的
2018年8月10日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国康奈尔大学、弗吉尼亚大学、特拉华大学、密苏里大学、德国欧洲分子生物学实验室和奥地利科技学院的研究人员提供了HIV-1病毒结构是如何组装的新细节，这一发现为治疗这种病毒感染提供了潜在的新靶标。相关研究结果于2018年8月1日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Inositol phosphates are assembly
Axovant收获沉默替代基因疗法 用于眼咽肌营养不良症
7月8日，Axovant Sciences宣布该公司已获得Benitec Biopharma公司用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）的研究性沉默替代（Silence & Replace）基因治疗项目的全球独家权利，并已开展在神经系统疾病中另外五种基因治疗产品的研究合作。沉默替代基因治疗技术旨在在单一载体构建体中实现DNA指导的RNA干扰（沉默）以及基因的功能性拷贝（
PTC蛋白质修复疗法Translarna治疗杜氏肌营养不良（DMD）II期临床成功
2018年7月10日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日公布了Translarna（ataluren）治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示，Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是，数据还显示，Translarna治疗的患者在第28周和第52周的
J Ortho Res：几种尿液标志物可预测髋关节置换术后的骨骼问题
2018年6月13日讯 /生物谷BIOON/ --在最近发表在Journal of Orthopaedic Research期刊上的一篇研究中，研究人员鉴定出了一类尿液标志物，它能鉴别接受了全髋关节置换的患者最终是否发生了骨组织损伤或骨质溶解。在该研究中，研究人员使用了一个包含26名患者24小时的尿液的样本库，其样本是在手术前和之后每年收集。在这些患者当中，16名出现了骨质溶解，10名未出现该症状
Nat Commun：骨骼生长的“微观”机制
2018年4月10日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自环境纳米化学实验室的Young-Shin Jun教授等人在液相环境中的固态形成过程取得了突破性的进展。虽然我们目前并不清除骨骼以及牙齿中矿物质的晶核形成过程，但研究者们已经了解骨骼中的矿物质形成于胶原蛋白内部。如今，作者等人致力于研究胶原蛋白的纤维化结构如何踧踖磷酸钙的沉积以及骨骼的形成与维持。（图片来源：www.pixabay.com
安进靶向药物Xgeva获欧盟批准，用于多发性骨髓瘤（MM）患者预防骨骼相关事件（SRE）
2018年04月04日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头安进（Amgen）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准扩大单抗药物Xgeva（denosumab）用于晚期恶性肿瘤患者预防骨骼相关事件（SRE）的适应症，纳入多发性骨髓瘤（MM）患者。在美国，FDA于今年1月5日批准了Xgeva的一项补充生物制品许可（sBLA），扩大该药用于实体瘤骨转移患者预防SRE的适应症，纳入MM患者。此次批准
PNAS：恶化癌细胞调节骨骼分化的机制
2018年3月27日 讯 /生物谷BIOON/ --前列腺癌是世界上男性发病率最高的癌症之一，而且患者群体有75%的几率会出现癌细胞恶化以及全身性扩散的现象。恶性前列腺癌往往会向骨骼迁移，从而会破坏骨质结构、引发严重的疼痛、产生病理性骨折以及脊髓压缩等。因此，对该过程有更为深入的了解有助于开发针对性的新型疗法。在最近发表在《PNAS》杂志上的一篇文章中，来自日本的研究者们发现一类新的RNA分子对于