欧盟CHMP建议批准Livmarli：治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒!
Livmarli是第一个被批准用于治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物。该药是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
2022-10-20
BJP：树突状细胞来源的外泌体靶向递送雷公藤甲素治疗小鼠结肠炎和类风湿性关节炎
用地塞米松包裹TP是一种新的方法，既能降低TP的毒性，又能诱导UC和RA小鼠的免疫抑制。其潜在的免疫机制涉及DEXTP靶向体内的DC，抑制DC的激活，诱导DC的凋亡，进而诱导T细胞免疫抑制
2022-10-31
溃疡性结肠炎(UC)新药！口服S1P受体调节剂Zeposia：持续治疗1年，疾病无复发率86.1%!
Zeposia是第一个被批准用于治疗溃疡性结肠炎（UC）的口服S1P受体调节剂。
2022-10-27
Mol Psych：新型治疗性靶点或能帮助监测阿尔兹海默病患者的疾病进展
来自德克萨斯大学健康科学中心等机构的科学家们通过研究识别出了一种潜在的非侵入性疗法来检测阿尔兹海默病患者疾病的进展。在临床前模型中，研究人员设法减少患者大脑中毒性蛋白质的水平。
2022-10-18
协和麒麟宣布惠尔金®（莫格利珠单抗）在中国获批，用于治疗复发或难治性Sézary综合征或晚期蕈样肉芽肿
惠尔金®是首个也是唯一在中国获批的靶向CCR4的生物制剂，相关临床研究数据显示，莫格利珠单抗组患者的无进展生存期（PFS）和总缓解率（ORR）均优于伏立诺他组。
2022-10-28
遗传性血管水肿(HAE)新药！Takhzyro(拉那芦人单抗)获美国FDA优先审查：治疗2-12岁儿科患者!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。在3期临床试验中，Takhzyro治疗2-12岁儿科患者，将HAE发作减少了94.8%。
2022-10-20
Cell重磅综述：治疗性抗体的设计
为了更好的开发药物，需要根据药物不同作用机制设计不同的抗体。大多数获批抗体为IgG形式，但现在抗体-药物偶联（ADC）、抗体片段（如纳米抗体）及双特异性抗体（BsAb）研究更加火热。
2022-09-22
“预防+治疗”新冠肺炎！长效抗体鸡尾酒Evusheld(恩适得)欧盟获批新适应症：治疗COVID-19!
Evusheld现在是欧洲唯一同时可用于预防（暴露前预防，PrEP）和治疗COVID-19的长效抗体组合产品，将能够保护更多人免受这种毁灭性疾病的影响。
2022-09-23
PNAS：精准基因组编辑有望治疗遗传性视网膜疾病
在一篇新的论文中，研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病（inherited retinal disease, IRD）中实现了精确的基因校正和疾病拯救。
2022-09-27