礼来、辉瑞、罗氏纷纷布局 基因疗法能否为这种罕见病带来曙光?
近日,礼来与基因编辑公司Precision BioSciences达成一项潜在高达27亿美元的合作,开启了对杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法的布局,成为研究该领域为数不多的药企之一。杜氏肌营养不良症(DMD)是一种由抗肌萎缩蛋白(Dys)基因突变引起,会导致全身肌肉渐进性损伤和运动机能衰退的X染色体连锁隐性遗传病,多发于男性,女性多为携带者。据相
2020-11-29
近日,礼来与基因编辑公司Precision BioSciences达成一项潜在高达27亿美元的合作,开启了对杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法的布局,成为研究该领域为数不多的药企之一。杜氏肌营养不良症(DMD)是一种由抗肌萎缩蛋白(Dys)基因突变引起,会导致全身肌肉渐进性损伤和运动机能衰退的X染色体连锁隐性遗传病,多发于男性,女性多为携带者。据相