Science：新研究揭示短串联重复序列如何影响基因表达
几十年来，科学家们已经知道，“垃圾 DNA（junk DNA）”实际上起着至关重要的作用：尽管基因组中的蛋白编码基因提供了构建蛋白的蓝图，但是基因组中的一些非编码部分，包括以前
2023-10-17
研究发现微管稳定剂可干预重复性脑损伤诱导的阿尔茨海默病相关病理发生及神经退行性病变
这些验证有力证明了TBI能够诱导Tau蛋白的异常聚集和传播。无论是外源性tau病理种子诱导的还是未播种tau蛋白种子的实验，均提供了关联TBI和tau蛋白相关疾病病理发生机理的证据。
2023-09-25
Nature子刊：新型AAV变体，可穿越血脑屏障，还可实现重复给药
该研究开发了可提供向啮齿类动物的脑内皮特异性细胞靶向和从啮齿动物到灵长类动物的广泛中枢神经系统靶向的新型AAV系统，并且具有重复给药的潜力。
2023-06-30
FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法，年治疗费用约63万美元
近日，基因治疗上市公司 Krystal Biotech（NASDAQ: KRYS）宣布，FDA 已经批准其 VYJUVEK™ （beremagene geperpavec-svd
2023-06-16
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
2023-05-22
PNAS：“组合拳”方法可使T细胞扩增至少10倍，有望提高CAR-T细胞治疗实体瘤的疗效
在一项新的临床前研究中，来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员旨在提供一种帮助T细胞攻击实体瘤的“组合拳”方法。他们发现靶向两种控制与与炎症有关的基因功能的调节因子能够
2023-03-31
Cancer Research丨岳峰课题组揭示“增强子劫持/共扩增”在脂肪肉瘤中的重要作用
脂肪肉瘤（Liposarcoma）是成年人中一种常见的软组织肿瘤， 常常出现在四肢、腹腔和胸腔等部位。这种癌症目前缺乏有效的治疗方法，因此寻找其病因和治疗靶点非常重要。近年来，研究发现脂肪肉瘤中存在巨
2023-03-28
北京同仁医院一论文被撤：涉重复发表、编造数据
因涉嫌重复发表、 伪造作者身份、编造数据等原因，首都医科大学附属北京同仁医院内分泌科主任、北京市糖尿病研究所所长杨金奎和首都医科大学附属北京同仁医院内分泌科主任医师周建博署名为通讯作者的一篇研究论文被
2023-03-14