Nature子刊：新型AAV变体，可穿越血脑屏障，还可实现重复给药
该研究开发了可提供向啮齿类动物的脑内皮特异性细胞靶向和从啮齿动物到灵长类动物的广泛中枢神经系统靶向的新型AAV系统，并且具有重复给药的潜力。
2023-06-30
FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法，年治疗费用约63万美元
近日，基因治疗上市公司 Krystal Biotech（NASDAQ: KRYS）宣布，FDA 已经批准其 VYJUVEK™ （beremagene geperpavec-svd
2023-06-16
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
2023-05-22
PNAS：“组合拳”方法可使T细胞扩增至少10倍，有望提高CAR-T细胞治疗实体瘤的疗效
在一项新的临床前研究中，来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员旨在提供一种帮助T细胞攻击实体瘤的“组合拳”方法。他们发现靶向两种控制与与炎症有关的基因功能的调节因子能够
2023-03-31
Cancer Research丨岳峰课题组揭示“增强子劫持/共扩增”在脂肪肉瘤中的重要作用
脂肪肉瘤（Liposarcoma）是成年人中一种常见的软组织肿瘤， 常常出现在四肢、腹腔和胸腔等部位。这种癌症目前缺乏有效的治疗方法，因此寻找其病因和治疗靶点非常重要。近年来，研究发现脂肪肉瘤中存在巨
2023-03-28
北京同仁医院一论文被撤：涉重复发表、编造数据
因涉嫌重复发表、 伪造作者身份、编造数据等原因，首都医科大学附属北京同仁医院内分泌科主任、北京市糖尿病研究所所长杨金奎和首都医科大学附属北京同仁医院内分泌科主任医师周建博署名为通讯作者的一篇研究论文被
2023-03-14
Nature：成功开发出一种在体外长期扩增人类造血干细胞的培养系统
在一项新的研究中，来自日本筑波大学、东京大学和庆应义塾大学等研究机构的研究人员建立了一种支持造血干细胞在体外长期扩增的新型培养系统。
2023-03-16
上海交大殷堃团队综述：基于CRISPR-Cas系统的无扩增检测技术
快速准确的分子诊断在生命科学、食品安全、环境监测等领域发挥重要作用。基于PCR或下一代测序（NGS）技术的方法具有高准确度，但存在反应耗时长、分析程序复杂、仪器体积大和依赖专业人员操作等问题。
2023-02-15