Mol Cell：揭示对癌症生长非常重要的聚合酶此前未知的双重功能 有望帮助开发新型抗癌疗法
2021年2月15日 讯 /生物谷BIOON/ --作为DNA损伤最致死的形式，DNA的双链断裂必须被修复来防止细胞死亡；在开发疗法来治疗携带BRCA基因突变的难治性乳腺癌和卵巢癌过程中，科学家们旨在识别出新方法来阻断癌细胞利用DNA破裂修复的过程；而一项最新研究证明了聚合酶theta (pol theta)在修复功能中一种前所未知的能力，这或许有望帮助开发
赛诺菲第二代酶替代疗法avalglucosidase alfa获美国FDA优先审查！
avalglucosidase alfa治疗显著改善了庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）。
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
苯丙酮尿症(PKU)首个酶替代疗法！美国FDA批准Palynziq标签更新：最大剂量增加至60mg!
Palynziq是第一个也是唯一一个PKU酶替代疗法，通过帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因。
科学家识别出SARS-CoV-2的新型病毒“分子剪刀酶” 或有望作为开发新型靶向性疗法的特殊靶点！
2020年10月21日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自德克萨斯大学健康科学中心等机构的科学家们通过研究提出了一种新型的COVID-19药物设计思路，即通过阻断病毒的关键“分子剪刀”，该剪刀是病毒用来进行复制并促进对人类免疫反应非常重要的蛋白失活的关键工具。文章中，研究人员开发出了两种
半衰期提高3-4倍 赛诺菲长效凝血因子替代疗法临床结果积极
赛诺菲（Sanofi）公司宣布，该公司与Sobi合作开发的创新凝血因子VIII替代疗法BIVV001（rFVIIIFc-VWF-XTEN），在一项1/2a期临床试验中获得积极结果。试验结果显示，与传统凝血因子VIII（FVIII）替代疗法相比，BIVV001能够将半衰期提高3-4倍。这一研究已经在《新英格兰医学杂志》上发表。血友病A是由于编码FVIII的基因
Nat Commun：血液替代疗法可有效治疗中风
根据西弗吉尼亚大学神经科学家Shufang Ren博士等人的最新研究，血液替代疗法可以使小鼠的大脑免受缺血性损伤。他们的文章发表在《Nature Communications》杂志上。
Nature：揭秘PARP酶修复癌细胞断裂DNA双链的分子机制 有望帮助开发新型靶向性抗癌疗法
2020年9月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自圣犹大儿童医院等机构的科学家们通过研究揭示了PARP酶对双链DNA进行断裂修复的结构，相关研究结果表明，PARP2能填补这一缺口并将两条断裂的DNA端连接在一起。此外，本文研究也深入阐明了PARP激活和催化循环背后的分子机制，这对于后期科学家们理解癌细