苯丙酮尿症mRNA替代疗法的研究进展
这种疗法有可能消除对限制饮食的依赖，这可能通过恢复PKU患者的Phe代谢，降低血浆中有毒的Phe水平，从而降低任何不良事件的风险，从而对PKU患者的生活产生有益的影响。
开发一种新型 PTD 介导的 IVT-mRNA 递送平台，用于代谢/遗传疾病的潜在蛋白质替代疗法
强大的体外转录 (IVT)-mRNA 的潜在临床应用，以恢复有缺陷的蛋白质功能，很大程度上取决于它们通过开发安全有效的传递平台成功的细胞内传递和瞬时翻译。
科学家发现一种关键酶，有望开辟抗癌新疗法
细胞衰老是指一种稳定的细胞生长阻滞状态，并伴有形态、生化及表观遗传的改变，肿瘤组织恶变前常可检测到衰老细胞的存在。长期以来，许多科学家认为细胞衰老对抑制潜在癌细胞增殖具有重要作用，但目前也有研究认为，除了抑制肿瘤发生，细胞衰老也可能会促进肿瘤的演进，细胞衰老其实发挥了双刃剑作用。因此，深入了解衰老与肿瘤的关系，利用细胞衰老机制对肿瘤的
美国FDA批准赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviazyme：治疗≥1岁晚发型庞贝病(LOPD)患者!
Nexviazyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviadyme(avalglucosidase alfa)获欧盟CHMP推荐批准!
Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
Sci Transl Med：血管紧张素转换酶抑制剂疗法或能降低宿主机体对细菌感染的免疫反应
2021年7月30日 讯 /生物谷BIOON/ --血管紧张素转换酶抑制剂（ACEIs，Angiotensin-converting enzyme inhibitors）被数百万名患者用来治疗高血压、糖尿病肾病和心力衰竭；然而这些患者的感染风险往往会增加。近日，一篇发表在国际杂志Science Translational Medicine上题为“An ACE
治疗甲状旁腺功能减退症，国内首个激素替代疗法获批III期临床
每年的6月1日，是世界甲状旁腺功能减退日。专注于内分泌领域创新药开发及商业化的生物医药新锐维昇药业（VISEN Pharmaceuticals)发布公告，宣布于6月1日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心(CDE)关于TransCon™ 甲状旁腺素中国III期临床试验（PaTHway China试验）批件，即将在中国开展T