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中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30

制药巨头“围猎”炎症性肠

IBD的研发竞争故事一直由制药巨头主导叙写。强生、艾伯维、武田等是最早一批吃到螃蟹的玩家,旗下产品英夫利昔单抗、阿达木单抗、乌司奴单抗等验证了TNF-α、IL-12、α4β7等靶点的成药价值。

2024-07-19

Science:科学家揭示人类精神分裂症发生背后的细胞类型特异性遗传见解

本文研究为科学家们在单细胞分辨率下研究精神分裂症的分子病理生理学特征提供了宝贵的资源,同时也为分析特定神经元群体的优先功能失调及其在介导遗传风险因素中的潜在作用提供了新的见解。

2024-06-10

Nature Immunology:清华大学祁海团队发现记忆B细胞再分化调控机制——表观遗传印迹记录的B细胞免疫生活史

祁海团队的这一工作,发现了记忆B细胞再分化命运调控的分子机制,首次提出了表观遗传进行性记录每一个B细胞及其后代的免疫刺激史,进而影响细胞命运决定过程的理论。

2024-07-10

Cell:新研究首次构建出人类串联重复序列扩增的遗传参考图谱

这个开创性的项目弥补了解释遗传疾病患者中串联重复序列扩增能力方面的重大空白!

2024-04-25

Nature: 首个囊括全球多族群的基因表达数据库,重塑人类遗传学版图

本研究深化了对人类基因表达多样性的认知,为探究人类基因组进化与功能提供了一个包容性极强的资源宝库。

2024-08-12

《神经学年检》:祸兮福所倚!科学家发现,多发性硬化症或有阿尔茨海默保护作用

研究团队发现,APS2阳性的MS患者通常具有非典型的MS特征,7例APS2阳性MS患者中有5例(71%)确诊时的非典型MS特征≥2个,相比之下,93例APS2阴性MS患者中仅有9例(10%)。

2024-09-08

Cell子刊:揭开肥胖与“美女”关联之谜

该研究从机制上揭示了女性肥胖是如何促进自身免疫的,确定了肥胖和女性性别在增强干扰素IFN-α水平和Th1免疫方面的一种之前未知的相互作用。

2024-08-24

Sci Transl Med:新型策略或能通过靶向作用白血干细胞来抵御人类急性髓性白血

本文研究结果强调了NCOA4介导的铁死亡在维持LSC静息和功能方面的重要角色,并表明,靶向作用这一通路或许能作为AML患者有效的治疗性策略。

2024-08-04

Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用

该研究开发了一种培养系统,用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs),为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。

2024-05-26