Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Cancer Cell：薛婧团队揭示表观遗传失调促进胰腺癌的新机制
该研究将癌症相关成纤维细胞（CAF）异质性与肿瘤细胞表观遗传失调联系起来，突显了CAF和胰腺肿瘤细胞之间以前未被重视的代谢相互作用。
2024-04-10
Sci：一种遗传等位基因通过RFX6/ hoxa10介导的TGF-β信号传导导致前列腺癌进展和耐药
该研究揭示了前列腺癌发病和耐药过程中复杂的遗传和表观遗传相互作用机制，其核心是前列腺谱系AR信号的破坏和RFX6的异常表达。
2024-07-31
PLoS Pathog：新研究揭示遗传跳跃与病毒如何在无声中变异成全球威胁，新发现40种未知套式病毒
病毒研究仍处于相对初级阶段。人们只知道自然界中所有病毒的一小部分，尤其是那些会导致人类、家畜和农作物生病的病毒。因此，这种新方法有望使人们对天然病毒库的了解实现质的飞跃。
2024-06-03
肥厚型心肌病治疗市场迎来实力玩家
在未来几年，CMI类药物将是推动HCM治疗市场变革的关键驱动因素，而Mavacamten和Aficamten和这两款重磅CMI药物的同台竞技也将为HCM患者带来更多的治疗选择。
2024-07-29
Alzheimers Dement：糖尿病竟成阿尔茨海默病“加速器”，第一年为关键干预窗口期
研究指出，糖尿病会加速轻度认知障碍向阿尔茨海默病的发展，并强调轻度认知障碍诊断后的第一年是一个关键的干预窗口期，凸显了早期治疗干预的重要性。
2024-08-01
辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
2024-08-17
干细胞、类器官与表观遗传学的交响曲！Nat Neurosci：科学家构建单细胞表观基因组图谱，揭示调控细胞命运的关键“开关”
本研究中构建的人类神经类器官发育的单细胞表观基因组图谱，为深入了解人类细胞命运选择提供了宝贵的参考蓝本。
2024-07-22
科学家首次证实，无需基因突变，短暂的表观遗传改变就可驱动癌症发生
转录因子STAT92E是果蝇JAK-STAT通路的重要组分，ZFH1则是被STAT92E激活的转录抑制因子，它在人类中的同源物ZEB1突变与癌症有关。
2024-04-30