表观遗传景观'在正常老化中是保护性的，在老年痴呆中受损
尽管某些遗传变异会增加阿尔茨海默病（AD）的风险，但年龄是已知最强的风险因素。但是，衰老的分子过程使人们倾向于AD，或在AD中受损的方式仍然是一个谜。研究了AD大脑的表观基因组景观，特别是在一个早期受影响的区域，即颞叶侧颞叶。他们将这些与较年轻和老年认知正常的控制对象进行比较。该小组描述了组蛋白蛋白质化学修饰的全基因组富集，该蛋白质调节细胞核染色体的紧密度（称为组蛋白H4上赖氨酸16的乙酰化，简称
西北太平洋三文鱼丧失大量遗传多样性
研究人员日前报告称，过去700年间，生活在西北太平洋的标志性物种——奇努克三文鱼已经丧失了2/3的遗传多样性。此项发现凸显了一种长久以来的担忧：未来的三文鱼种群可能因溪流栖息地丧失、过度捕捞、水坝建设以及上百万苗种从孵化场释放等一系列风险而遭到灭顶之灾，即便它们一直试图应对气候变化和海洋酸化。遗传多样性通常对于物种适应变化的环境条件至关重要。以三文鱼为例，一些个体或者种群携带的基因可能
使HIV在血液中的遗传多样性低于阴道！
2018年1月25日讯 /生物谷BIOON /——近日，一项开创性研究表明感染早期1型人免疫缺陷病毒（HIV-1）在阴道中的遗传多样性高于血液中的多样性。这项研究发表在PLOS Pathogens上，表明阴道和血液中存在遗传瓶颈效应。图片来源：NIAID当HIV-1通过性交由男性传染给女性时，它在进入血液之前必须穿过并传染不同的阴道组织。过去的研究表明一个病人的系统感染通常由血液中的单一遗传变异H
Hepatology：单细胞分析揭示肝癌遗传异质性出现的重要原因
2018年1月12日 讯 /生物谷BIOON/ --肝细胞癌是肝硬化患者死亡的主要原因，而肝癌的分子发病机制非常复杂且具有分子异质性。癌症遗传的异质性不仅表现在不同患者之间，即使是同一患者的不同肿瘤结节，甚至是同一个结节中也存在差异。肝细胞癌的分子异质性部分归因于肝癌干细胞的存在，被各种细胞表面标志物区分的不同癌症干细胞群体可能包含不同的癌症驱动基因，这就为找到分子靶向性治疗方法带来了巨大挑战。&
《自然》年度人物David Liu课题组运用基因编辑有望治疗遗传性耳聋
推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会音乐家贝多芬本人也从未能听过他的名曲《欢乐颂》，但是谢谢有和他同样名字的小鼠模型，我们离治疗遗传性听力疾病又近了一步。12月20号，华人科学家Xue Gao（高雪）、Yong Tao以及其他共同作者在Broad Institute 的David Liu教授（2017《自然》十大人物发布，基因编辑、CAR-T成关键词）和麻省总医院Zheng-
FDA批准美国首款基因疗法上市 遗传性失明患者或将重见光明
当地时间2017年12月19日，美国食品药品监督管理局(FDA)传来重磅消息！批准了一种新的基因治疗药物Luxturna，用于治疗儿童和成人患者，这些患者患有可能会导致失明的遗传性视力丧失。Luxturna是美国批准的第一个直接给药的基因疗法，靶向由特定基因突变引起的疾病。在此之前，2017年10月12日，美国FDA的一个独立专家小组在经过仔细的审评后，以16：0的投票，对其在研基因疗法Luxtu
Nature：“母亲”的年龄或会影响双胞胎的机体遗传相似性
2017年12月3日 讯 /生物谷BIOON/ --母亲的年龄真的会影响后代的机体特征吗？到底是如何影响的呢？近日，一篇刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自巴塞罗那基因组研究中心的研究人员通过对秀丽隐杆线虫进行研究就回答了上述问题。图片来源：Lola Davey, Marcos Francisco Perez, CRG研究者Ben Lehner教授表示，我们实验室长期以来一直致力于研究为
FDA顾问支持基因疗法用于治疗遗传性失明患者
2017年10月26日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，FDA批准了相关机构首次利用基因疗法来治疗因遗传突变而诱发的疾病；10月12日，一个由外部专家组成的小组一致投票通过了这种基因疗法在治疗遗传性失明上带来的益处或许超过了其所带来的风险，当然了FDA并不需要听从其顾问的指导，但通常情况下其需要这么做，关于这种名为voretigene neparvovec（Luxturna）的疗法的最终决定预
杰特贝林Haegarda治疗遗传性血管水肿（HAE）III期临床使重症患者每月发作次数显著降低98%
2017年10月31日讯 /生物谷BIOON/ --血浆蛋白生物制剂领域的全球领导者杰特贝林（CSL Behring）近日在2017年美国过敏、哮喘和免疫学学院年度科学会议（ACAAI）上公布了遗传性血管水肿（HAE）治疗药物Haegarda（皮下注射型[人]C1酯酶抑制剂，C1-INH）III期临床研究COMPACT亚组分析数据。COMPACT是一项国际性、前瞻性、多中心、随机、双盲
欧盟批准首个对症治疗遗传性血管性水肿（HAE）儿科患者急性发作的皮下注射药物Firazyr
2017年10月28日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Firazyr（icatibant，艾替班特注射液）用于2岁及以上儿童及青少年患者治疗因C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏导致的遗传性血管性水肿（HAE）。此次批准，使Firazyr成为欧盟获批治疗2岁及以上儿童治疗HAE急性发作的首个也