Epizyme表观遗传学药物Tazverik获美国FDA批准新适应症：滤泡性淋巴瘤(FL)！
Tazverik是FDA批准的第一个EZH2抑制剂，之前已被批准治疗上皮样肉瘤(ES)。
开发出首个遗传性朊病毒疾病全人类小鼠模型！
2020年6月12日 讯 /生物谷BIOON/ --人类朊病毒病包括克雅氏病（CJD）和格斯特曼氏综合征（GSS），近日，一项刊登在国际杂志PLoS Biology上的研究报告中，来自英国伦敦大学学院等机构的科学家们报道了他们对人类朊病毒小鼠模型的研究成果，文章中，他们发现，与病毒相关的可传播的朊病毒蛋白装配的自发形成或许仅会在携带人类朊病毒蛋白的小鼠体内进
遗传性血管水肿(HAE)创新产品！武田Takhzyro预充式注射器在欧盟即将批准，今年将上市！！
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。
在体内利用碱基编辑器让隐性遗传性耳聋小鼠恢复部分听力
2020年6月9日讯/生物谷BIOON/---当Wei Hsi Yeh还是一名年轻的本科生时，她的一位男性好友在一个月的时间里，从正常听力变成了全聋。他当时29岁。没有人知道他为什么会失去听力，医生至今也不知道。Yeh上个月刚从美国哈佛大学获得化学博士学位，她的好友失去听力让她感到沮丧和恐惧。她的研究生生涯致力于解决听力丧失背后的巨大遗传之谜。在美国，每8个
遗传性血管水肿(HAE)创新疗法！杰特贝林FXIIa抑制剂garadacimab：将每月发作次数显著降低99%!
garadacimab是一种新型因子XIIa抑制性单克隆抗体（FXIIa-mAb），开发作为一种每月1次皮下注射药物，用作遗传性血管水肿（HAE）的预防性治疗。
湍蛙属的多样性及系统演化研究取得进展
中国南方和东南亚地区地处湿润的热带和亚热带区域，横跨4个全球生物多样性热点地区：喜马拉雅 (Himalaya)、中国西南山地 (Mountains of Southwest China)、印度-缅甸 (Indo-Burma) 和巽他古陆 (Sundaland)。该区域多样化的生态系统，复杂多变的地形，为生物的生存提供了广泛的生态位，也为其拥有较高
PeerJ: 计算机模拟揭示癌症多样性
2020年5月1日讯/生物谷BIOON/---近日，由贝勒医学院的研究人员领导的在《the Lancet Oncology》杂志上发表的研究中，作者们开创了一种创新的局部化疗手段，从而为尿路上皮癌患者提供了保留肾脏的治疗选择。 “泌尿上皮癌是指泌尿系统衬里的癌症。虽然大约十种尿路上皮癌中有九种发生在膀胱（下尿道），但一小部分出现在上尿道，肾脏或输尿管衬里。
Nature：揭秘RNA结构多样性在HIV-1 RNA剪接过程中扮演的关键角色
2020年5月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上题为“Determination of RNA structural diversity and its role in HIV-1 RNA splicing”的研究报告中，来自怀特黑德生物医学研究所等机构的科学家们通过研究确定了RNA的结构多样性及其在HIV-1剪接过程
研究揭示树木遗传多样性对功能性状和群落生产力的影响
大部分关于生物多样性与生态系统功能（BEF）的研究表明物种多样性能够促进群落生产力，这是由于物种之间的功能差异带来的物种多样性效应的作用结果。而生物多样性是多尺度的，除物种多样性外，种内遗传多样性及其与物种多样性的潜在交互作用对BEF关系的影响还知之甚少，特别是关于种内基因型之间的功能差异和对生产力的潜在作用鲜有报道。中国科学院植物研究所马克平研究组以全球最
Rhythm遗传性肥胖症疗法获FDA优先审评资格 有望今年上市
Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已经接受其开发的MC4R激动剂setmelanotide，治疗阿片促黑皮质素原（POMC）和瘦素受体（leptin receptor，LEPR）缺陷型肥胖症患者的新药申请（NDA），并同时授予其优先审评资格，预计将在今年11月27日做出回复。Pomc和LEPR缺乏性肥胖症是极其罕见的