Nature子刊：冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入，用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入，实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量，在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入，恢复了凝血因子Ⅸ的表达，从而恢
2022-12-02
Brain：科学家识别出导致人类帕金森疾病风险的新型遗传因素
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究发现了促进帕金森疾病风险的新型遗传因素；相关研究结果揭示了四个不同区域中DNA的新型短串联重复序列，其或许独立于当前已知的帕金森疾病风险突变体
2022-11-25
Science：科学家发现能促使黑色素瘤“长生不老”的关键遗传因素
来自匹兹堡大学等机构的科学家们通过研究揭示了黑色素瘤控制其死亡率之谜中缺少的一块拼图。文章中，研究人员描述了他们发现肿瘤如何遗传改变组合来促进其爆炸式地增长并预防其自身死亡。
2022-11-23
Molecular Therapy: 伊马替尼通过靶向表观遗传激活的PDGFC信号通路促进胰腺癌对吉西他滨的敏感性
胰腺导管腺癌(PDAC)是进展快、预后差、5年生存率不到10%的恶性肿瘤之一。手术根治性切除是PDAC唯一可治愈的选择，但只有不到20%的患者有机会接受手术。
2022-11-28
Cell子刊：破译控制胆汁酸稳态的遗传和饮食调节因子
该研究在遗传参考小鼠队列（BXD）中分析了餐后胆汁酸在生理相关生物区系中的丰度，从而揭示了控制胆汁酸的遗传和环境调节因子，以及遗传、胆汁酸和表型之间的各种其他联系。
2022-09-29
Cell子刊：上海科技大学范高峰等通过PROTAC靶向降解致癌因子NAMPT
这些结果表明，通过PROTAC靶向降解具有促进肿瘤功能的蛋白质NAMPT的有益效果和可行性，能够达到传统酶抑制剂难以实现的效果。
2022-11-04
Acta Pharmaceutica Sinica B：Gli1是非小细胞肺癌转移的关键调节因子
非小细胞肺癌(NSCLC)包括腺癌(LUAC)、肺鳞状细胞癌(LUSC)和大细胞癌亚型，具有发病率高、生存率低的特点。非小细胞肺癌患者的总生存率为10%~20%或更低，中位生存期为8~10个月。
2022-10-31
Oncogene:报道全新的微环境因子对肿瘤恶性演化的作用机制
该工作发现并阐释了微环境中的衰老相关分泌因子EREG在肿瘤微环境中的病理功能及调控机制，并揭示了其在将来转化医学和临床应用中的潜力和价值。
2022-10-27