Sci Adv：新型基因疗法有望治疗遗传性失明患者
2020年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --色素性视网膜炎是一种最常见的先天性失明症，近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自德国慕尼黑大学等机构的科学家们通过对色素性视网膜炎小鼠模型进行研究发现，靶向激活具有相似功能的基因或能弥补主要的缺陷。图片来源：medicalxpress.com目前德国有4万多名患者遭受色
2020-09-10
全球首个治疗惰性淋巴瘤(iNHL)的CAR-T细胞疗法！吉利德Yescarta申请新适应症，完全缓解率80%!
在中国，Yescarta正在接受优先审查，将成为第一个上市的CAR-T细胞疗法。
2020-09-05
帕金森病基因疗法！NBIb-1817一次性给药后3年：持续缩短OFF时间/延长ON时间、改善运动功能！
NBIb-1817编码AADC酶，该酶可将左旋多巴转化为多巴胺。随病情进展，大脑中AADC酶减少。
2020-09-14
全球首个BCMA靶向疗法！葛兰素史克Blenrep获欧盟批准，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤！
Blenrep是BCMA为靶点的抗体药物偶联物(ADC)，BCMA是血癌新药研发的热门靶点。
2020-08-28
诺华CAR-T细胞疗法临床结果积极 有望斩获第三项适应症
诺华（Novartis）公司今天宣布，其CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel），在治疗复发/难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）患者的2期临床试验ELARA中获得积极结果。中期分析显示，这一全球性研究达到了独立审查委员会评估的完全缓解率（CRR）的主要终点。ELARA试验的结果将在即将召开的医学会议上公布，并将纳入美
2020-08-05
全球唯一突破性生物疗法：东沛制药治疗神经营养性角膜炎新药欧适维®在华获批
2020年8月20日，意大利制药企业东沛制药宣布，中国国家药品监督管理局已批准其塞奈吉明滴眼液（欧适维®）用于治疗中度或重度神经营养性角膜炎（NK）——一种会导致角膜瘢痕形成和视力下降的罕见进展性眼病。
2020-08-20