首个进行性间质性肺病(ILD)药物！勃林格殷格翰Ofev(尼达尼布)第3个适应症在欧盟即将批准！
Ofev是第一个治疗具有进行性表型的慢性纤维化ILD的药物，已获美国FDA批准，标志着一个重大里程碑。
Science：在活细胞、组织和动物中进行功能性材料的基因靶向化学组装
2020年3月21日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学的研究人员利用他们开发出的一种技术对细胞进行重编程，使得它们使用他们提供的合成材料来构建能够在体内执行功能的人工结构。相关研究结果发表在2020年3月20日的Science期刊上，论文标题为“Genetically targeted chemical assembly of
首个进行性间质性肺病(ILD)药物！勃林格多激酶激酶抑制剂Ofev获美国FDA批准第三个适应症！
2020年03月10日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ofev（nintedanib，尼达尼布），用于治疗具有进行性表型的慢性纤维化间质性肺病（ILD）患者。值得一提的是，Ofev是首个获FDA批准治疗进行性表型慢性纤维化ILD的药物，标志着该病治
Nature Genetics: ADAMTS19缺失导致进行性非综合征性心脏瓣膜病
近日，加拿大蒙特利尔大学等科研机构的研究人员在Nature Genetics上发表了题为“Loss of ADAMTS19 causes progressive non-syndromic heart valve disease”的文章，发现ADAMTS19缺失导致进行性非综合征性心脏瓣膜病。心脏瓣膜病是由于炎症、黏液性的变性、退行性变、先天性的
Mol Cancer Therap：科学家有望开发出治疗恶性进行性胆管癌的新型靶向性疗法
2020年1月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Molecular Cancer Therapeutics上的研究报告中，来自俄亥俄州立大学医学中心的科学家们通过研究揭示了胆管癌（cholangiocarcinoma）患者如何对潜在的靶向性药物产生耐受性；在癌症进展过程中加入另外一种名为FGFR抑制剂的药物或能有效使得癌细胞对最开
再生元garetosmab治疗进行性骨化性纤维发育不良症(FOP)II期临床获得成功！
2020年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --再生元（Regeneron）近日公布了garetosmab（REGN2477）治疗进行性骨化性纤维发育不良症（FOP）II期LUMINA-1研究的阳性结果。FOP是一种极为罕见的遗传性疾病，可导致骨形成异常，造成骨骼畸形、进行性丧失活动能力和过早死亡。目前，尚无获批治疗FOP的药物。FOP是一种无情的、毁灭
恢复神经性听力损失 小分子再生医学疗法初期临床结果积极
日前，处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322，在治疗稳定感音神经性听力损失（stable sensorineural hearing loss，SSHL）的1/2期临床试验中，取得了恢复听力的积极结果。暴露于娱乐性噪音，或长期暴露于类似重型建筑工地或军事训练等许多专业环境中的噪音，或者重复暴露于与现代生
Sci Rep:表观遗传学图谱帮助治疗听力丧失
2018年12月5日 讯 /生物谷BIOON/ --表观遗传学负责研究基因的表达和控制过程。内耳中的表观遗传学修饰是揭示听觉发生的关键。由特拉维夫大学萨克勒医学院副院长Karen B. Avraham教授领导的研究小组现已创建了第一张内耳的“甲基化”图谱，侧面反映了遍观遗传调控的机制。Avraham教授与TAU博士生Ofer Yizhar-Barnea和R. David Hawkins教授以及华盛
Sosei进行首例实验性神经退行性药物试验
日前，日本生物医药巨头Sosei宣布，第一位受试者已服用旗下研发的药物HTL0014242，这是一种新型小分子化合物，此次试验将测试该药物减缓神经变性的能力。此次第一阶段临床研究标志着Sosei公司新的内部临床研发计划的开始，主要针对的是精神疾病和神经疾病。谷氨酸是人类神经系统中最丰富的兴奋性神经递质之一，谷氨酸信号传导和mGlu5的改变与一系列神经精神和神经退行性疾病有关。HTL00
Cell：新型小分子药物可部分恢复遗传性耳聋小鼠的听力
2018年7月5日/生物谷BIOON/---十年前，美国国家卫生研究院（NIH）下属的国家耳聋与其他交流障碍研究所（National Institute on Deafness and Other Communication Disorders, NIDCD）的Thomas B. Friedman博士和Robert J. Morell博士及其团队分析了一个被称作LMG2的大家族的成员的基因组。耳聋