LNP递送mRNA进行体内基因编辑治疗，持久性如何？
以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术，大大加速了基因治疗的快速发展，为许多原本无药可医的遗传疾病带来了巨大的希望。2021年6月，诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的 Intellia Therapeutics 公司开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的CRISPR基因编辑疗法 NTLA-2
阿斯利康Evusheld获英国授权：用于高危人群，进行COVID-19暴露前预防性治疗!
有证据表明，在高危人群中，给予Evusheld一剂治疗后，具有疗效和保护作用（估计至少持续6个月）。
全球首个进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)药物！英国NICE推荐Bylvay：治疗全部类型PFIC!
Bylvay(odevixibat)是一种强效回肠胆汁酸转运体抑制剂，该药是全球第一个治疗PFIC的药物，代表着PFIC治疗方式的彻底改变。
Nat Microbiol：利用粪便样本进行研究或能揭示驱动溃疡性结肠炎发生的特殊微生物酶类
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种能驱动溃疡性结肠炎的新型微生物酶类，并阐明了一种潜在的治疗性干预措施。
乙肝功能性治愈！反义寡核苷酸(ASO)ALG-020572进入1期临床研究：已对首例患者进行了治疗!
Aligos公司的CHB资产组合包括反义药物、RNAi药物、衣壳组装调节剂等。
PNAS：揭示HIV选择性包装它的RNA基因组进行复制的机制
在一项新的研究中，来自美国国家癌症研究所和俄亥俄州立大学的研究人员发现HIV RNA序列中的一个小差异如何能让病毒RNA被包装起来进行复制，从而为在未来开发HIV治疗方法提供潜在的新靶标。
Nature：科学家有望开发出阻断进行性多发性硬化症的新疗法
来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究绘制出了多种基因、分子、细胞的活性及其在特定类型的多发性硬化症患者大脑病变过程中的相互作用，这些病变被认为会导致患者进展为渐进性的残疾。相关研究结果或能提供一种潜在的新方法来有效检测新型疗法阻断神经退化的潜力，并且确定了参与组织损伤的最会祸首，其或许在未来有望作为新型靶点来帮助科学家们开发新型疗法。
美国FDA批准Xarelto(利伐沙班)+阿司匹林：治疗因症状性PAD进行下肢血运重建术(LER)后的患者!
Xarelto是第一个也是唯一一个同时适用于治疗CAD和PAD的药物，现在将包括进行LER后的PAD患者。
全球首个进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)药物！欧盟批准强效回肠胆汁酸转运体抑制剂Bylvay(odevixibat)
Bylvay(odevixibat)是全球第一个治疗PFIC的药物，代表着PFIC治疗方式的彻底改变。