囊获10项在研基因疗法 Amicus拓展罕见病管线
今日（9月21日），Amicus Therapeutics公司宣布，通过收购Celenex公司，它从全国儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）和俄亥俄州立大学（Ohio State University）获得10个基因疗法项目的全球研发许可。其中治疗CLN6，CLN3，和CLN8 Batten病（Batten disease）的主打研究项目
Nat Commun：科学家开发出特殊的运输工具 有望帮助治疗癌症等多种疾病
2018年9月5日 讯 /生物谷BIOON/ --100多年前，德国诺贝尔奖得主保罗-埃尔利希推广了一种“魔弹”（magic bullet）的概念，即临床医生能利用这种方法来靶向作用入侵机体的外来微生物，同时还不损伤机体其它部位的健康；如今尽管化疗能作为治疗癌症的有效靶向疗法，但患者常常会面临一些不良的副作用，近日，来自密苏里哥伦比亚大学的科学家们就通过研究开发了一种特殊的基于核酸的纳米结构，来靶
Oncogene：利用一种新型药物运输系统来运输抗癌药物有望降低肿瘤尺寸
2018年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --癌细胞常被分为两大类，即癌细胞和癌症干细胞（CSCs），癌症干细胞与癌症进展及扩散直接相关，因此根除癌症干细胞对于有效治疗癌症非常关键，然而由于癌症干细胞经常会对化疗和放疗产生耐受性，因此这些癌症通常很难治疗。图片来源：Osaka University近日，一项刊登在国际杂志Oncogene上的研究报告中，来自大阪大学和东京工业大学的科学家们通过
尼克酸可逆甲酯化参与NAD在植物组织间的长距离运输
NAD (尼克酰胺腺嘌呤二核苷酸) 作为电子传递载体（辅酶）参与众多的氧化还原反应，为广大科研人员所熟知。NAD消耗酶的发现再次引起科研人员对其补救合成途径研究的热情。与哺乳动物中的NAD两步补救合成途径不同，其在陆生植物中是四步反应的Preiss-Handler途径；同时植物中特异性存在多种尼克酸（nicotinate，NA）的衍生物（糖基化，甲基化等）。迄今为止，关于NA衍生物在植
PLoS ONE：磁性颗粒能够靶向运输药物，帮助治疗脊椎损伤
2018年7月30日 讯 /生物谷BIOON/ --因肿瘤或骨质疏松症而患有脊椎断裂的患者通常会接受“椎体后凸成形术”治疗，即向断裂处注入手术间质。虽然这种疗法能够稳定谷歌，但肿瘤患者仍旧会受到脊椎瘤的影响，而且常规的化疗难以治疗。如今，在来自UIC的研究者们发表在最近一期的《Plos One》杂志上的研究中，作者们向手术间质中加入了磁性颗粒，进一步通过指导磁性纳米颗粒直接进入骨骼断裂处附近的伤口
科学家开发新型金属有机框架疫苗：无需冷链运输 结构似积木
接种疫苗是预防疾病最安全的方法。然而，许多疫苗暴露在室温或高温下就会失效。在缺乏可靠电力的欠发达国家，医生们难以管理完全有效的疫苗，因为“冷链”(cold chain)的中断，这是让制造商提供疫苗给病人的有效运输途径。即使在比较发达的地区，生产和销售疫苗的80%的成本都与保持疫苗低温有关。冷链运输的这些挑战会阻止患者获得挽救生命的免疫接种，增加全球流行病的风险。在2018年
Nature：成功地在体外重建出负责纤毛内运输的蛋白复合物
2018年7月8日/生物谷BIOON/---每个活的有机体都产生细小的被称作纤毛的细胞突起。鞭毛虫需要它们移动，蛔虫需要它们寻找食物，精子需要它们移向卵子。纤毛在肺部中形成保护性的细绒毛，并在胚胎内的器官分化中起着至关重要的作用。如今，在一项新的研究中，来自德国慕尼黑技术大学（TUM）的研究人员重建出负责纤毛内运输的蛋白复合物---鞭毛内运输复合物（intraflagellar-transport
Molecular Therapy：脂质体纳米颗粒增强基因疗法治疗囊泡性纤维化的疗效
2018年6月26日讯 /生物谷BIOON /——尽管数年前研究人员就开始采用基因治疗纠正囊性纤维化跨膜电导调节体（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）来治疗囊性纤维化，但是基因疗法治疗囊性纤维化的潜力并没有得到该有的关注。图片来源：Jerry Nick, M.D./ Wikipedia通过纳米颗粒输送mRNA是一种将遗
Adv Mat：靶向性系统或能帮助科学家开发出更好的癌症药物运输系统
2018年6月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Advanced Materials上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学的生物工程学家通过研究利用诸如转移性癌细胞等疾病细胞的独特机械特性，就能帮助改善药物疗法运输，从而更好地靶向作用疾病细胞来治疗相关疾病。图片来源：biomed.in.th目前全球很多实验室都在开发基于纳米颗粒的药物运输系统来选择性靶向作用肿瘤组织，而这依
科学家成功开发出特殊的“蛋盒样”包装来运输胰岛细胞成功治疗糖尿病患者
2018年4月24日 讯 /生物谷BIOON/ --如今研究人员开发出了一种特殊的蛋盒包（egg carton packages）用来运输并移植活的人类胰腺细胞来治疗糖尿病患者，这种蛋盒包能够提供氧气，并且在运输过程中允许物理分离一面胰岛细胞损伤或死亡。除了进行完整的胰腺移植以外，目前治疗糖尿病唯一的方法就是进行胰岛细胞移植，对于1型糖尿病患者而言，这是一种可行的方法。尽管成千上万名患者都成功接受