基因治疗的下一个瓶颈：病毒载体的制造问题，看各大公司如何支招
2017年12月，美国FDA批准了Spark Therapeutics公司的Luxturna，这是第一个在美国赢得市场认可的基因疗法。目前，其他一些基因治疗项目也紧随其后，例如：诺华的脊髓性肌萎缩基因疗法AVXS-101已经提交了上市申请。可以看出，这是一个即将腾飞的领域。FDA局长Scott Gottlieb博士称，基因疗法是“治疗严重疾病的全新科学范例”。然而，快速发展的同时也带来
帕克免疫研究所达成研发协议 开发溶瘤病毒基因疗法
今日，PsiOxus Therapeutics公司与帕克癌症免疫疗法研究所（The Parker Institute for Cancer Immunotherapy）联合宣布，将合作展开一项研究，利用PsiOxus公司基于病毒的基因疗法，治疗对免疫疗法产生抗性的实体瘤。癌症免疫疗法是癌症治疗领域的一个重大突破，但是免疫疗法并不是对所有癌症类型都有效。在治疗实体瘤方面，如何克服肿瘤微环
艾伯维泛基因型疗法Mavyret 8周方案治疗代偿性肝硬化丙肝病毒学治愈率达100%
2018年11月14日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日在美国旧金山召开的第69届美国肝病研究学会年会（AASLD）年会上公布了泛基因型丙肝药物Mavyret（glecaprevir/pibrentasvir，G/P）治疗初治（未接受治疗）且伴有代偿性肝硬化丙肝患者的IIIb期临床研究EXPEDITION-8的新数据。EXPEDION-8是一项正在进行的非随机
Cell：华大基因主导的最大规模中国人基因组测序结果揭示独特的病毒感染模式
2018年10月7日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，通过分析全球最大的涉及141431名来自中国各地的孕妇的基因组数据，来自中国深圳华大基因等研究机构的研究人员发现了基因与出生结果（包括双胎妊娠和女性第一次怀孕时的年龄）之间存在意想不到的关联。这种分析还允许这些研究人员重建中国不同种族群体在近代的人口流动和通婚，并有望有助于鉴定出让人们容易患上传染病的基因。相关研究结果发表在2018年
Nat Microbiol：CRISPR筛选技术能够找到抵抗黄病毒感染的关键基因
2018年9月19日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自西南医学中心的研究人员首次使用CRISPR全基因组筛选手段鉴定出一种有助于细胞抵抗黄病毒感染的基因。黄病毒是一类令人讨厌的病原体，其中包括西尼罗河病毒，登革热，寨卡病毒和黄热病。在这项发表在《Nature Mircobiology》杂志上的一项研究中，John Schoggins博士领导的研究小组利用CRISPR技术鉴定出IFI6基因是
溶瘤病毒：基因治疗时代的宠儿 实体瘤攻克的利器
免疫疗法被誉为癌症治疗中改变游戏规则的角色，但是有许多患者对检查点抑制剂如PD-1抗体Keytruda等治疗的响应率较低，例如在黑色素瘤中，PD-1药物的响应率约为三分之一，具体取决于适应症。因此，寻求增加患者免疫治疗反应率的制药公司正在转向溶瘤病毒的开发。溶瘤病毒被定义为基因工程或天然存在的病毒，其可以选择性地复制和杀死癌细胞而不伤害健康组织。与基因治疗不同，其中病毒仅用
科学家成功培育出能有效抵御HIV感染的转基因水稻！
2018年8月2日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上题为“Unexpected synergistic HIV neutralization by a triple microbicide produced in rice endosperm”的研究报告中，来自西班牙、美国和英国的
西班牙科学家开发出一种转基因水稻 可产生3种HIV中和蛋白
来碗米糊就把HIV给预防了！这并不是什么不可思议的奇思妙想，而是确确实实有可能实现的科学。来自西班牙的科学家已经成功开发出了一种转基因水稻，有望提供一种廉价的替代品，来生产可预防艾滋病的药物。诚然，口服抗病毒药物用作暴露前预防性用药可显着降低HIV感染的风险。然而，对于生活在贫困或发展中国家处于危险之中的民众来说，价格是一个大问题。来自西班牙莱里达大学与巴塞罗那irsica
病毒蛋白与基因组RNA 构筑DNA-蛋白复合结构多级可控构筑
生物大分子在自然进化中发展出一套独特的“自下而上”自组装方式进行各种复合结构的可控装配，为多功能生物纳米材料的加工制备提供了绝佳范例。其中，核酸-蛋白质纳米复合体系的可控构筑，不仅将实现生物学上两种基本组装模式的有效结合，以提供愈加复杂的生物结构模板，还有助于体内生物大分子相互作用的深入理解，对仿生器件制造和生物医学应用具有深远意义。近年来，DNA纳米技术取得众多令人瞩目的研究成果。研究人员在计算
无需病毒载体，利用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑
2018年7月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员在不使用病毒插入DNA的情形下对人T细胞（一种免疫细胞）进行重编程。这一成就对研究、医学和产业产生重大的影响。他们期待他们的方法---一种快速的通用的经济的采用CRISPR基因编辑技术的方法---将会在新兴的细胞治疗领域中得到广泛使用，加速开发出新的更加安全的治疗癌症、自身免疫疾病和其他疾病（包括罕