vutrisiran 18个月新数据：有效治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
Hepatology:OTUB1通过抑制TRAF6-ASK1信号通路减轻非酒精性脂肪变性
非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)被认为是代谢综合征的肝脏表现，包括胰岛素抵抗(IR)、肥胖和高脂血症。非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是NAFLD的进行性阶段，伴有严重的肝脂肪变性、肝细胞死亡、炎症和纤维化。
PLoS Biol：肝脏中产生的β淀粉样蛋白可导致大脑神经变性，是导致阿尔茨海默病的一种潜在因素
澳大利亚科廷大学的John Mamo及其同事们发现肝脏制造的β淀粉样蛋白可导致大脑的神经变性。由于这种蛋白质被认为是阿尔茨海默病产生的关键促进因素，肝脏可能在这种疾病的发病或进展中发挥重要作用。
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Cell Rep：特殊蛋白或能保护机体抵御神经变性疾病的发生和侵袭
2021年8月23日 讯 /生物谷BIOON/ --eIF5模拟蛋白（5MP）是一种翻译调节性蛋白，其能与小核糖体亚单位结合并调节其活性，5MP被认为能重编程癌症中癌基因的非AUG翻译率，但其在控制非AUG启动的有害重复肽产物（比如在脆性x相关震颤共济失调综合征中观察到的FMRpolyG产物）的合成中所扮演的角色尚不清楚。我们都知道，细胞能以极快的速度精确地
Science：揭示视网膜波通过模拟未来视流实现视觉运动检测
2021年7月23日讯/生物谷BIOON/---小鼠视觉系统的基本回路特征在视觉开始之前就出现了，使小鼠能够在睁眼时立即感知物体和探测视觉运动。小鼠的视觉系统如何在没有结构化的外部感觉输入的情况下，在睁眼时实现自我组织，目前还不是很清楚。在没有感觉驱动的情况下，发育中的视网膜会以传播波的形式产生自发活动。过去的研究工作已表明，自发的视网膜波提供了相关的活动，
Nature：恢复“伴侣”蛋白的功能或能预防诸如阿尔兹海默病等神经变性疾病患者机体中毒性斑块的积累
来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院等机构的科学家们通过研究首次揭示了恢复蛋白质DAXX和一大群类似蛋白质的水平如何防止已知的能驱动阿尔兹海默病和其它神经变性疾病的“恶劣”蛋白质的错误折叠以及引发癌症的特定突变，相关研究结果或有望帮助开发新型靶向性策略来恢复旨在保持关键蛋白质控制和预防疾病的生物系统的功能和平衡。
人类神经变性疾病蛋白或与胆固醇代谢缺陷有关！
2021年8月10日 讯 /生物谷BIOON/ --胆固醇的代谢在中枢神经系统（CNS）中能自主运作，其中大部分的胆固醇会驻留在髓磷脂中，近日，一篇发表在国际杂志Journal of Cell Biology上题为“TDP-43 mediates SREBF2-regulated gene expression required for oligodendro
Cell：一种激活CaMKII的基因疗法可保护视网膜神经节细胞，阻止青光眼引起的视力下降
2021年7月23日讯/生物谷BIOON/---青光眼是造成视觉障碍和失明的主要原因。在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员发现在一种青光眼小鼠模型中，一种基因疗法能保护视神经细胞并保存视力。这一发现为开发针对青光眼的神经保护疗法提供了一条道路。相关研究结果于2021年7月22日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“Preservat