Nature子刊：冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入，用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入，实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量，在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入，恢复了凝血因子Ⅸ的表达，从而恢
2022-12-02
Brain：科学家识别出导致人类帕金森疾病风险的新型遗传因素
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究发现了促进帕金森疾病风险的新型遗传因素；相关研究结果揭示了四个不同区域中DNA的新型短串联重复序列，其或许独立于当前已知的帕金森疾病风险突变体
2022-11-25
首次证实：表观遗传药物EZH2抑制剂，通过激活免疫系统治疗膀胱癌
他泽司他让小鼠膀胱中充满了免疫细胞。当使用没有T细胞的小鼠膀胱癌模型，他泽司他治疗无效，这表明他泽司他主要是是通过激活免疫系统来发挥抗癌效果。
2022-10-12
Science：科学家发现能促使黑色素瘤“长生不老”的关键遗传因素
来自匹兹堡大学等机构的科学家们通过研究揭示了黑色素瘤控制其死亡率之谜中缺少的一块拼图。文章中，研究人员描述了他们发现肿瘤如何遗传改变组合来促进其爆炸式地增长并预防其自身死亡。
2022-11-23
Nature Communications:实现在亚细胞分辨率实时监测衣康酸的浓度变化
衣康酸是一种由激活巨噬细胞合成具有抗炎功能的中间代谢产物。已有研究表明，在线粒体中顺乌头酸在代谢酶IRG1的催化作用下脱羧产生衣康酸，随后衣康酸被转运至胞浆发挥免疫调节功能。此前，中国科学院生物物理
2022-11-09
在阿尔茨海默病临床试验中，Aβ水平的变化能代表认知变化吗？
近日，渤健生物的Menglan Pang和Changyu Shen领衔的研究团队在Alzheimer’s ＆ Dementia期刊发表重要研究成果。
2022-10-21
《JAMA·肿瘤学》：让最毒乳腺癌和卵巢癌的发病风险翻倍，BRCA1的这个变化要警惕！
，基线有WBC BRCA1启动子区甲基化的受试者，将来更容易患TNBC和HGSOC，HR分别为2.35和1.93。也就是说健康绝经后女性，有WBC BRCA1启动子区甲基化的个体将来患TNBC和HGS
2022-11-14
Sci Transl Med：新型基因编辑策略或有望治疗人类罕见的免疫系统遗传性疾病
来自英国伦敦大学学院等机构的科学家们通过对人类细胞和小鼠进行研究后发现，形成机体免疫系统关键部分的细胞发生的错误或故障或许能通过一种开创性的基因编辑技术来修复。
2022-11-08