Sci Transl Med：mRNA技术有望帮助治疗人类罕见的肝脏遗传性疾病
罕见病通常是由患者机体DNA的错误所引起的，全球目前大约有3亿名患者会受到罕见病的影响，然而这些疾病中仅有不到5%的比例取得了批准的治疗方法。
2024-01-23
Science子刊：对关键免疫蛋白PD-1的新见解有助于开发治疗癌症和自身免疫性疾病的新策略
新研究表明，设计更好药物的研究工作应侧重于增加或减少PD-1的二聚化，以操纵T细胞的功能。
2024-03-27
最新超20万人9年研究：每天≥3杯无糖+含咖啡因咖啡，与神经退行性疾病相关死亡风险降低33%相关
这项大规模、长期的研究为我们揭示了一个既简单又诱人的健康秘诀：想要享受咖啡带来的潜在健康益处，尤其是降低神经退行性疾病的风险，那就坚持喝无糖、含咖啡因的咖啡吧！
2024-09-01
阻止脑细胞中的应激反应有望治疗一系列神经退行性疾病
研究表明，给送一种迫使这种应激反应关闭的药物，可以挽救模拟一种称为早老性痴呆（early-onset dementia）的神经退行性疾病的细胞。
2024-02-24
Circulation：血液中的大脑生物标志物或能预测机体的中风风险
本文研究结果表明，神经丝轻链（NFL）或能反映未口服抗凝治疗的房颤患者（包括此前无卒中史的患者）明显和隐性脑部缺血的发作，并能改善对其中风和死亡风险的评估。
2024-08-22
Nature | 精准预测阿尔茨海默病：血液标志物带来新希望
上世纪90年代，“淀粉样蛋白假说”提出，Aβ的沉积是阿尔茨海默病的主要驱动因素，这一假说推动了大量以Aβ为靶点的药物开发。然而，这些药物在临床试验中屡次失败，引发了对这一假说的质疑。
2024-08-12
Mol Cell：免疫系统中的“兼职”蛋白或有望成为开发新型自身免疫性疾病疗法的潜在靶点
研究结果表明，IκBζ或能作为一种转录辅激活因子，其能在免疫细胞的诱导基因中扩增并整合NF-κB和POU转录因子的输出。
2024-02-26
Nature：破解神经退行性疾病的密码！新研究鉴定出一种新的治疗靶点NPTX2
为了模拟神经退化，Hruska-Plochan开发了一种名为“iNets”的新型细胞培养模型，该模型源自人类诱导性多能干细胞（iPSC）。
2024-02-24
泰尔茂比司特开启国产化新篇章，助力血液与细胞治疗
中国杭州——2024年11月14日——今日，泰尔茂比司特在浙江杭州隆重举行了以“华章开泰 质造领航”为主题的国产制造启动仪式，宣布与泰尔茂医疗产品（杭州）有限公司达成战略合作。
2024-11-14
Nature重磅：ADC+碱基编辑，清除白血病细胞的同时，重建血液系统
该研究将CD45靶向的ADC与基因工程造血干细胞（HSC）相结合，创建了一种几乎通用的替换造血系统的策略，无论疾病的病因或起源细胞类型如何。
2024-05-30