78%客观缓解率 难治性儿童脑瘤新疗法临床结果积极
日前，Y-mAbs Therapeutics公司在国际儿童肿瘤协会（SIOP）年度会议上宣布，其靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体naxitamab，与GM-CSF联合，在治疗神经母细胞瘤（neuroblastoma）和骨肉瘤（osteosarcoma）儿童患者的临床试验中获得积极的疗效和安全性数据。神经母细胞瘤是婴幼儿中最常见的癌症之一。它是一种极具侵袭性的肿瘤，即使采用高
Amicus公布基因疗法最新结果 有望中止致命儿童疾病进展
日前，Amicus Therapeutics公司在第48届儿童神经病学学会（Child Neurology Society）年会上，公布了治疗CLN6 Batten病（Batten disease）的基因疗法的积极中期临床数据。在接受一次基因疗法治疗的8名儿童中，有7名出现症状稳定迹象，他们中随访时间最长达到2年。Batten病是一类罕见的致命神经系统遗传病的通称，它们又被称为神经元蜡样脂褐质沉积
Nuzyra治疗尿路感染II期研究公布顶线结果，再鼎医药引入中国开发
2019年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --Paratek是一家商业阶段生物制药公司，专注于开发和商业化基于其新型四环素化学专长的创新疗法。近日，该公司公布了两项探索性II期临床研究的结果，这两项研究评估了每日一次口服和静脉注射（IV）现代化四环素Nuzyra（omadacycline）治疗2种常见尿路感染（UTI）患者的疗效和安全性。这两项研究均为适应性研究，包括了Nuzyra的多剂量方
缓解致命神经疾病进展，基因疗法临床结果积极
今日，Axovant Gene Therapies公司在第27届欧洲基因和细胞疗法协会（European Society of Gene and Cell Therapy）年会上宣布，初步临床数据表明，基因疗法AXO-AAV-GM2具有缓解戴萨克斯症（Tay-Sachs Disease，TSD）儿童患者疾病进展的潜力。AXO-AAV-GM2不但使TSD儿童患者达到正常发育里程碑，还改善
治疗特定胰腺癌/肺癌患者 双特异性抗体精准疗法临床结果积极
今日，Merus公布了其双特异性抗体MCLA-128（又名zenocutuzumab）在治疗携带NRG1基因融合的癌症患者中的初步临床结果。MCLA-128是一款靶向HER2和HER3受体，阻断神经调节蛋白（neuregulin）信号通路的双特异性抗体。在第31届国际分子靶标与癌症治疗大会（AACR-NCI-EORTC International Conference on
完全缓解率62% 急性髓系白血病创新疗法2期临床结果积极
近日，致力于开发控制基因表达的创新疗法的Syros Pharmaceuticals公司宣布，其选择性视黄酸受体α（RARa）激动剂SY-1425，与低甲基化剂azacitidine联合，在治疗新确诊的急性髓系白血病（AML）患者的2期临床试验中获得积极试验数据。在RARA生物标志物呈阳性的AML患者亚组中，62%的患者达到完全缓解（CR），82%的患者实现或维持不依赖输血的状态。该试验
PROTAC疗法首批临床结果出炉 蛋白降解疗法耐受性出色
今日，蛋白降解疗法领域的知名企业Arvinas公布了其PROTAC疗法的最新数据。在两项1期临床试验中，其领先疗法ARV-110和ARV-471均取得了良好的耐受结果。Arvinas所开发的PROTAC疗法是一种新颖的蛋白降解技术。它能使用小分子药物，一头靶向目标蛋白，另一头让E3连接酶与目标蛋白接触，促进后者的降解。通过这种方法，我们能特异性地降解特定的致病蛋白。Arvi
通用流感疫苗人体试验结果来了！有望更全面更长期预防
季节性流感病毒在全球范围内，每年可导致多达65万例死亡和300-500万例严重感染。世界卫生组织建议将每年接种流感疫苗作为预防流感的最有效方法。然而，由于流感病毒容易发生变异，而季节性流感疫苗的年度病毒选择基于提前的预测。如果出现预测毒株和当季流行毒株不够匹配的情况，就会影响疫苗效力。此外，为新出现的流感病毒生产配套的疫苗，大约需要6个月，在此期间，人群仍然容易受到感染。因
Moderna公司丙酸血症药物mRNA-3927获美国FDA授予快速通道资格
2019年10月24日讯 /生物谷BIOON/ --Moderna是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发信使RNA（mRNA）疗法和疫苗，为患者创造新一代变革性药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予mRNA-3927快速通道资格（FTD），这是一款在研mRNA疗法，开发用于丙酸血症（propionic acidemia，PA）的治疗。此外，mRNA-3927还被FDA授予孤
ALK抑制剂ensartinib治疗NSCLC最新临床获得积极结果
日前，Xcovery公司宣布，其ALK抑制剂ensartinib（X-396），在治疗ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的2期临床试验中获得积极结果，不但在治疗ALK阳性患者中表现出疗效，还在脑转移患者中观察到良好的抗癌活性。试验的详细数据已发布在著名医学杂志《柳叶刀》（The Lancet）上。该试验主要针对已接受过肺癌常用药crizotinib治疗，但反应不佳的NSCLC患者