Nature:一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前,杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法,现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性,因为这个基因位于X 染色体上,他们在 4 岁左右开始出现症状,通常在二三十岁时死亡。
精准核子疗法新曙光!Nature:我国科学家研发'智能弹头'精准定位肿瘤,有望增强放射性核素疗法在癌症治疗中的应用
在这项新的研究中,刘志博教授课题组在放射性药物中加入了一种基于硫(VI)氟化物交换(SuFEx)化学的接头(linker),以增强对肿瘤的精确靶向性,使其迅速从血液中排出,并在肿瘤部位充分保留。
Nat Cancer:揭示突变蛋白在某些致死性癌症中扮演的新角色
这项最新研究中,研究人员发现,突变的RAS或能直接参与到从细胞核转运到细胞质的复合体中释放名为EZH2的核蛋白的过程。
Science:新研究鉴定出人类肠道内分泌细胞的营养传感蛋白
在这项新的研究中,他们在人类EEC表面上发现了一种名为CD200的所谓表面标志物。他们利用这一表面标志物从类器官中分离出大量人类EEC,并研究了它们的传感蛋白。
Nat Cell Biol:揭示特殊关键蛋白影响机体神经元结构的分子机制
本文研究结果表明,NPC的空间组织和数量或许是独立决定的,研究人员识别出NPC的生物发生或能作为对机体神经发育疾病损伤非常易感的特殊过程。
Cell子刊:张弩团队开发circRNA疫苗,编码lncRNA来源蛋白,治疗脑肿瘤
中山大学第一附属医院张弩、刘雪松、张茂雷等研究发现长链非编码RNA-H19(Lnc-H19)编码一种免疫相关蛋白——H19-IRP。
病毒衣壳蛋白组装操控及免疫效应研究中获进展
该研究获得了多层级且可变形的VLP自组装体系,揭示了组装形态对病毒衣壳蛋白免疫原性的重要影响,为纳米疫苗和其他功能蛋白纳米材料的设计提供了新思路。
Nat Cell Biol | 刁佳杰/李丹合作揭示α-突触核蛋白的作用机制
在该研究中,作者证明了SVs上α-Syn和VAMP2的分子相互作用参与了SVs和α-Syn共凝聚物的形成。还发现VAMP2有效地阻止α-Syn的寡聚化和淀粉样蛋白聚集。
地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R(PKR)激活剂,对野生型和突变型PKR均有激活作用,可以改善血红细胞的能量供应,提高血红细胞的健康水平。
与知名投资机构成立xRNA疗法公司,成员来自Chinook
近几年来,IgA肾病领域已取得了多项积极进展,包括两款药物获批上市(Nefecon和伊普可泮)、atrasentan在III期研究中取得积极结果等。