Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。
2024-07-01
《自然》重磅：阿尔茨海默病毒蛋白的真面目，终于显露了！科学家借助原位成像技术，首次看清脑内Aβ沉积和tau蛋白缠结
为了确认复杂大脑内Aβ和tau的位置，研究者使用了能够结合淀粉样蛋白的荧光标记物甲氧基-X04（MX04），再通过cyto-CLEM来完成成像。
2024-07-16
Nat Cell Biol：揭示特殊关键蛋白影响机体神经元结构的分子机制
本文研究结果表明，NPC的空间组织和数量或许是独立决定的，研究人员识别出NPC的生物发生或能作为对机体神经发育疾病损伤非常易感的特殊过程。
2024-10-05
Science：新研究鉴定出人类肠道内分泌细胞的营养传感蛋白
在这项新的研究中，他们在人类EEC表面上发现了一种名为CD200的所谓表面标志物。他们利用这一表面标志物从类器官中分离出大量人类EEC，并研究了它们的传感蛋白。
2024-10-29
Nat Cancer：揭示突变蛋白在某些致死性癌症中扮演的新角色
这项最新研究中，研究人员发现，突变的RAS或能直接参与到从细胞核转运到细胞质的复合体中释放名为EZH2的核蛋白的过程。
2024-11-30
Science：利用新型人工智能工具EVOLVEpro设计出“更好、更快、更强”的蛋白
在这项新的研究中，这些作者利用EVOLVEpro设计了六种蛋白。他们发现，EVOLVEpro 工程设计的两种单克隆抗体的靶标结合能力提高了 30 倍。
2024-11-27
JITC：靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤
这种治疗胶质瘤的新方法可能会为患者提供一条潜在的生命线。研究表明，在实验室测试和动物模型中，靶向EphA3的CAR-T细胞都能有效地寻找并消灭胶质瘤细胞。
2024-09-27
NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
Commun Biol：肿瘤抑制蛋白Par-4或能诱发癌细胞发生铁死亡
本文研究结果表明，特殊蛋白Par-4在铁死亡发生过程中扮演着重要角色，后期研究人员还将进一步深入对其研究来开发人类新型癌症疗法。
2024-08-09