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渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

聚焦长寿因子Klotho,这家新公司计划使用mRNA疗法变革抗衰老治疗

Klothea Bio将以Advantage Therapeutics围绕Klotho的专有知识产权组合为基础,开发mRNA疗法以提高人体自身的Klotho蛋白水平,有望实现持续的治疗表达,从而彻底改

2024-12-03

PNAS:RNA拖尾机制驱动淀粉样蛋白形成相变

本研究的工作提供了一个替代框架,以探索细胞如何有效地组装生理淀粉样蛋白的发生,以响应细胞提示,并检查发生在各种模型系统中的固化机制。

2024-06-23

Nat Commun:癌蛋白活性或会增加前列腺癌的进展

这项研究中,研究者Graham及其同事进行了单细胞RNA测序分析和补充原位组织染色,并将人类前列腺癌组织样本的生物学特征与前列腺癌小鼠模型进行了比较。

2024-09-06

时空特异性蛋白质递送及基因编辑研究方面获进展

本研究通过设计金属配位超分子(MOC)的层级自组装,并利用蛋白质表面氨基酸的氢键作用,构建了具有组织特异性的超分子纳米颗粒(LSNPs),发展了时空特异性蛋白质递送新方法。

2024-09-02

福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函

对患者来说,Kresladi将会是治疗方式上的显著进步,该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案,骨髓移植不仅存在很大感染风险,并且很难获得匹配的移植体。

2024-07-01

丽莎病毒属M蛋白抑制NLRP3炎症小体活化机制

狂犬病病毒(RABV)是丽莎病毒属的重要成员之一,是一种典型的嗜神经病毒,其需要从外周的感染部位逆轴突传输至中枢神经系统(CNS),最终在CNS大量复制导致机体发病死亡。

2024-07-31

研究解析亲吻素受体配体识别与下游G蛋白招募机制

该研究解析了Gq偶联的KISS1R与内源性最短有效多肽KP-10和多肽类似物TAK-448的复合物结构(分辨率分别为3.06埃和3.07埃)。

2024-07-14

Science:我国科学家发现gasdermin蛋白不依赖于蛋白酶裂解的激活机制

研究人员揭示了低等真核生物中两类 GSDM 蛋白不依赖于裂解激活的新机制!

2024-05-13