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渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

Nature Biotechnology:淀粉样蛋白沉积为何如此难治,研究人员找到了哪些突破?

淀粉样蛋白研究领域正在经历一个快速发展的时期,新技术的应用和新药物的开发使得这一领域的治疗前景日益明朗。

2024-11-19

Cell:血浆蛋白质图谱,重新定义疾病诊断与精准治疗的新工具

该蛋白质组学图谱研究为我们全面理解健康与疾病机制提供了重要资源。研究不仅揭示了蛋白质与疾病之间的复杂关系,还展示了其在疾病预测、诊断及治疗中的巨大潜力。

2024-12-06

Nat Commun:特殊的肝脏蛋白或能作为抵御肥胖和糖尿病发生的“关键选手”

本文研究结果表明,丝氨酸蛋白酶抑制剂A1或许是一种重要的肝因子,其能通过促进脂肪前细胞的增殖和激活脂肪细胞中线粒体UCP1的表达,从而改善机体肥胖、能量消耗和葡萄糖代谢过程。

2025-01-28

Science:中美科学家携手开发出一种基于蛋白的人工神经网络

这项研究证明了使用合成蛋白在哺乳动物细胞中构建人工神经网络启发回路以进行复杂信号分类的可行性。

2025-01-04

Cell Rep Med : 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略

该研究报道了一种基于腺相关病毒(AAV)的胸膜间皮瘤基因治疗新策略,并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。

2024-10-08

Nature Communications:长链非编码RNA Malat1保护骨质疏松和骨转移

本研究发现Malat1是一种抑制骨质疏松和骨转移的lncRNA,在rankl触发的破骨细胞发生过程中下调。

2024-03-30

哈佛学者开发出下一代基因编辑技术——点击编辑!无需DNA双链断裂,实现精准、多功能基因编辑

这项研究开发了一种新型基因编辑技术——点击编辑,使用HUHe介导的共价clkDNA定位到DDP的目标位点,从而实现精确和通用的基因组写入。

2024-07-29

丽莎病毒属M蛋白抑制NLRP3炎症小体活化机制

狂犬病病毒(RABV)是丽莎病毒属的重要成员之一,是一种典型的嗜神经病毒,其需要从外周的感染部位逆轴突传输至中枢神经系统(CNS),最终在CNS大量复制导致机体发病死亡。

2024-07-31

Nature Biotechnology:突破mRNA翻译瓶颈:LEGO技术显著提升疫苗和蛋白质疗法的效能

本研究在更大的化学空间上探索了mRNA 5′和3′以及环状RNA化学修饰和拓扑结构改造,大幅提高了mRNA在细胞与小鼠体内的蛋白生产能力,为mRNA翻译起始机制及相关化学修饰设计提供了新见解。

2024-10-02