杜氏肌营养不良(DMD)新药！HDAC抑制剂givinostat 3期临床：显著延缓疾病进展，改善肌肉功能下降!
givinostat能够抑制HDAC。HDAC是一类酶，通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译。研究表明，DMD患者中HDAC活性高于正常水平，这可能会阻止肌肉再生，并引发炎症。
2022-06-29
中科院营养所陈雁团队发现，间歇性热量限制促进造血并改善贫血
间歇性热量限制2周，外周血红细胞和血红蛋白水平升高，网织红细胞数量增加。间歇性热量限制2周还促进了小鼠脾脏髓外造血，而持续性热量限制则主要促进骨髓中红细胞生成。
2022-06-18
营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法！B-VEC在美国申请上市：非侵入性、局部应用、可重复给药！
B-VEC采用凝胶剂型，将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中，制造出功能性COL7蛋白，从而在分子水平上治疗DEB，解决根本性的致病机制。
2022-06-24
Nature communications: 肌肉营养不良和其他由糖基化缺陷引起的疾病的治疗药物的开发
肌营养不良是一组以骨骼肌进行性减弱为特征的异质性遗传性疾病。几种类型的肌营养不良症是由肌营养不良蛋白-糖蛋白复合体(DGC)的成分突变引起的，DGC在基底膜和肌动蛋白细胞骨架之间形成结构联系，这对维持
2022-04-21
Autophagy:亮氨酸营养研究领域取得新进展
近日，华中农业大学动物科学技术学院、动物医学院晏向华教授课题组揭示了亮氨酸调控mTORC1通路的机制，为营养物质尤其是亮氨酸调控mTORC1的机制提供了理论依据。相关研究成果以“KAT7-mediated CANX (calnexin) crotonylation regulates leucine-stimulated MTORC1 activity”为题
2022-03-13
科学家证实CD38-NADase是杜氏肌营养不良表型的一个新机制
杜氏肌营养不良症(DMD)是罕见疾病中的一种常见病，仅影响男性，其发病率为1 / 4500至1 / 6500新生儿。DMD起源于X染色体携带的编码肌萎缩蛋白的基因功能丧失，肌萎缩蛋白是肌膜下细胞骨架复合体的一种蛋白质。这种疾病表现为患者骨骼、平滑和心肌的戏剧性退化，在没有根治性治疗的情况下，只有姑息治疗，需要相当多的多学科护理才能将患者的中位预期寿命延长到30岁左右。
2022-03-23