李博文等利用机器学习+组合化学，加速发现用于mRNA递送的可电离脂质
该研究通过将机器学习和组合化学相结合，建立了一种加速发现和评估可电离脂质的方法，促进了用于精准递送mRNA的脂质纳米颗粒（LNP）的开发。
2024-05-20
李博文团队开发肿瘤定制LNP，递送IL-12 circRNA，增强肺癌免疫治疗
这项研究不仅开创了一种新的基于circRNA的肺癌免疫疗法还引入了一种针对特定癌症类型的LNP定制方法，为个性化癌症纳米医学的发展铺平了道路。
2024-05-03
Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
Gut：靶向RUVBL1可抑制胰腺癌生长
来自人类肿瘤的数据证实了RUVBL1蛋白在胰腺癌中的重要性。根据这些数据，与正常健康组织相比，肿瘤中的RUVBL1蛋白水平升高。它与 抑制致癌蛋白 MYC 的表达水平一致。
2024-07-08
Cell：北京大学陈鹏团队等开发多模态靶向嵌合体——Multi-TAC，同时招募多种免疫细胞靶向实体瘤免疫微环境
该研究开发了一个多模态和可编程平台——多模态靶向嵌合体（Multi-TAC），该平台能够将多个治疗模块集成到单一药物中，从而在肿瘤-免疫微环境内实现多种免疫细胞的同时招募以及向肿瘤的靶向结合。
2024-11-10
诺华7.45亿美元合作开发SSTR2靶向核药
2024-11-23
肥厚型心肌病突破性进展，首个精准靶向核心病理生理机制的药物在我国获批
玛伐凯泰作为现阶段全球首个且目前唯一一个获批上市的心肌肌球蛋白抑制剂，它直接针对HCM的核心病理生理机制，有效减少了β-肌球蛋白与肌动蛋白之间横桥的形成，减轻了心肌的过度收缩。
2024-05-07
受航天飞机启发，韩雪祥等开发新型LNP，助推mRNA高效递送
研究团队受航天飞机（Space shuttle）启发，设计了一种高通量、低成本合成可降解分支类脂质（DB-lipidoids）的构建策略，可将mRNA递送效率提高三个数量级。
2024-03-24
EMBO Rep：组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤
他们的实验提供了更多证据，证实组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤和其他癌症，比如这两种信号通路中一种或两种发生突变的 NSCLC。
2024-08-29