蔡金全/蒋传路/孟祥祺团队开发新型递送载体，治疗胶质母细胞瘤
在这项研究中，研究团队展示了一种能够穿越血脑屏障（BBB）并向胶质母细胞瘤细胞的细胞质中递送siRNA和CRISPR-Cas9 RNP复合物的聚合物锁定融合脂质体（简称Plofsome）。
2024-09-05
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
Nat Commun : 浙江大学刘先宝/王建安/任探琛利用靶向PAR2的磁性纳米载体，增强主动脉瓣药物递送以缓解钙化
由于对外源性磁场（EMF）的响应性，非侵入性和可穿透组织的，基于磁性纳米颗粒（MNP）的药物递送系统备受期待，尤其是针对深层组织。
2024-01-26
Sci Adv：让癌细胞饿死的特殊药物——DRP-104靶向疗法为肺癌治疗带来革命性突破
本文临床前研究结果提供了令人信服的证据表明，目前在临床试验中使用的药物DRP-104或能提供一种有希望的方法来治疗携带KEAP1突变所引起肺癌的患者。
2024-05-14
陈玲玲团队利用AAV递送环形RNA适配体，治疗阿尔茨海默病
该研究提出了腺相关病毒（AAV）递送ds-cRNA作为一种阿尔茨海默病的新兴治疗策略，通过靶向过度激活的PKR，抑制神经炎症和疾病进展进展。
2024-05-14
Cell子刊：胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统，通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统：IscB-ωRNA系统，提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率，并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
2024-11-22
江绍毅/Robert Langer团队开发新型病毒样递送系统，可将mRNA递送至大脑神经元
该研究展示了一种内源性病毒样递送系统，能够在体内装载和递送mRNA，特别是通过系统性给药靶向神经元。
2024-02-26
复旦联合上海交大，开发新型LNP，同时递送siRNA和mRNA，治疗乙肝病毒感染
RNAi疗法的临床应用受到肝脏靶向递送系统所带来的挑战的阻碍。随着新型GalNAc技术和脂质纳米颗粒（LNP）的开发，基于siRNA的药物如Partisiran和Inclisiran已获批临床使用。
2024-06-27
山东第一医科大学周香香/解维林团队综述PROTAC和分子胶等靶向蛋白降解技术的药物发现及临床进展
蛋白靶向降解（TPD）代表了药物开发范式的关键转变，正在进行的研究和临床试验无疑将提供更深入的见解。
2024-11-18
破解磷酸酶“不可成药”难题：张灏团队建立抗体导向RNA激活递送系统，逆系转赫赛汀耐药
研究显示，RNA激活术能够成功激活PTPRO酪氨酸磷酸酶，抑制包括HER2、HER3、SRC等在内的多个耐药基因，从而逆转赫赛汀的耐药性。
2024-08-21