超50款CGT药物上市，药物研发如何“借力”弯道超车？
从上世纪八十年代PCR被发明到1993年首个经FDA批准的PCR试剂盒投放市场，再到此后近30年时间里，科研者为解决实际应用中遇到的新问题，不断对这一技术进行优化，促使PCR经历了初代传统PCR、第二
2023-10-11
Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功，即将申报上市
Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究取得积极结果，达到主要疗效终点，能够显著改善患者的甘油三酯水平，同时也展现出良好的安全
2023-10-16
可恢复80%头发生长，辉瑞斑秃新药在中国获批上市，可治疗青少年斑秃
在这项2b/3期临床试验中，30mg和50mg剂量的Ritlecitinib均达到了改善头皮毛发再生的主要疗效终点。治疗6个月后，头皮毛发脱落≤20%的患者比例显著性高于安慰剂组。
2023-10-23
合源生物宣布首个中国原研CD19 CAR-T产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）获批上市，为复发难治B细胞急性淋巴细胞白血病患者带来突破性治疗选择
纳基奥仑赛注射液的上市，将在疗效、安全性以及治疗的便捷性上给成人r/r B-ALL患者带来突破性的临床治疗选择。
2023-11-08
超30家机构药厂投资，曝Metagenomi拟首次公开募股，或于秋季上市
唯一能明确的是，双方将主要聚焦在严重遗传疾病的体内疗法。Metagenomi 将提供基因编辑工具，而 Moderna 将提供 mRNA 和脂质纳米粒子递送技术等相关技术。
2023-09-01
FDA拒绝批准口腔粘膜炎新药上市
8月9日，Galera Therapeutics宣布收到FDA就Avasopasem manganese（Avasopasem，GC4419）用于治疗接受标准治疗的头颈癌（HNC）患者因放疗引起的严重
2023-08-10
“降脂神药”获国家药监局批准上市
8月22日，诺华中国宣布，其创新性降脂药英克司兰钠注射液(Inclisiran)，已获得国家药监局批准上市，商品名为乐可为。适应症是作为饮食的辅助疗法，用于成人原发性高胆固醇血症(杂合子型家族性和非家
2023-08-24