致命罕见病有望迎来首款基因疗法 已启动临床试验
日前，基因疗法公司Myonexus Therapeutics宣布启动一项评估新型基因疗法MYO-101的临床试验，用于治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）。该公司致力于与美国国家儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）的基因疗法中心以及Sarepta Therapeutics合作，为肢带型肌营养不良症（LGMD）开发首个矫正基因疗法。他们的目标是
Cell：DNA碱基修饰或是胶质母细胞瘤如此致命的罪魁祸首
2018年11月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自耶鲁大学和加利福尼亚大学的科学家们通过联合研究发现，基因组中小片段区域上DNA的简单修饰或许就能让胶质母细胞瘤变得非常致命。图片来源：stock.adobe.com胶质母细胞瘤是一种非常致命性的脑瘤，患者的生存率仅有3-6个月，主要的罪魁祸首就是患者机体中存在一类特殊的肿瘤细胞，这类细胞会对标准
Leukemia：发现间变性大细胞淋巴瘤的致命弱点
2018年9月5日讯 /生物谷BIOON /——间变性大细胞淋巴瘤（Anaplastic large-cell lymphomas，ALCL）是一种与白血球相关的罕见癌症。图片来源：Leukemia一项由维也纳科学家领导的国际团队完成的最新研究发现同一种信号通路对于不同类型的ALCL中的癌细胞的生存是必需的。TYK2（酪氨酸激酶2，免疫系统的一种重要组成部分）可以通过提高Mcl1的表达量来防止凋亡
Nat Microbiol：结核杆菌耐药性与致命性之间的内在联系
2018年9月19日 讯 /生物谷BIOON/ --患有药物敏感性结核病的患者有90％以上的人能够存活下来。然而，患有耐药性结核病（TB）的人只有大约三分之二的人能够幸免于难。抗药性结核病如此致命的部分原因是因为难以被一线抗生素杀死，因此医生不得不使用二线药物治疗感染，只不过这些药物往往毒性更大，效果更差。华盛顿大学圣路易斯医学院的研究人员发现，结核菌在产生抵抗一线药物的突变的同时，也会使得宿主的
阿斯利康临床后期产品有望用于治疗致命神经疾病
日前，Biohaven Pharmaceuticals宣布已通过其子公司Biohaven Therapeutics与阿斯利康（AstraZeneca）签订了一份独家全球许可协议，将开发和推广新药BHV3241（曾用名AZD3241）。该药物是一种口服髓过氧化物酶（MPO）抑制剂，阿斯利康已将其推进至2期临床。Biohaven计划对该候选产品进行3期临床试验，用于治疗多系统萎
Sci Signalling：天然植物化合物可用于治疗致命癌症
2018年9月9日 讯 /生物谷BIOON/ --根据华盛顿大学圣路易斯医学院的研究人员的一项研究成果，一类天然植物化合物能够在实验室水平有效杀伤葡萄膜黑色素瘤细胞，以及能够关闭驱动葡萄膜黑色素瘤细胞生长的过度活跃的信号。该研究最近发表在《Science Signaling》杂志上。葡萄膜或眼部黑素瘤起源于包括虹膜的眼睛色素细胞层。恶性肿瘤患者中约有一半存在生命风险。该类癌症占所有黑色素瘤病例的约
揭示致命性尼帕病毒的组装秘密
2018年8月26日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自加拿大英属哥伦比亚大学和美国康奈尔大学的研究人员发现致命性的尼帕病毒（Nipah virus）和其他的类似病毒以一种更加随意的方式进行自我组装。这一发现可能允许科学家们开发出更有效的疫苗和排除很多抵抗这些病毒的方法。相关研究结果近期发表在Nature Communications期刊上，论文标题为“A stochastic ass
Nat Commun：科学家发现特殊的肿瘤抑制子或是乳腺癌细胞的致命弱点
2018年8月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自南卡罗莱纳医科大学等机构的科学家们通过研究发现，由于肿瘤抑制子和癌基因之间的失调，正常的乳腺细胞或能阻止乳腺癌的成功放疗效应。肿瘤抑制子常常能够扮演“车闸”的角色，其能阻断癌细胞失控生长，而癌基因则是癌症发生的加速器。图片来源：Medical University
Nat Commun：科学家发现酸性pH环境或是癌细胞的致命弱点
2018年8月2日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自巴塞罗那生物医学研究所(Institute for Research in Biomedicine)的科学家们通过研究开发出了一种新型的计算机模型，其能通过降低细胞内的pH值来帮助研究人员鉴别出有效攻击癌细胞的治疗性靶点。图片来源： Institute
Cell：膳食铁可有效治疗一种致命性的病原菌感染，从而消除对抗生素的需求
2018年8月12日/生物谷BIOON/---抗生素的使用正在推动抗生素耐药性的流行，这是因为更多的敏感细菌被杀死，而更多的耐药性菌株存活下来并放纵地增殖。如果抗生素不是传染病的最终解决方案，那么什么才是呢？在一项新的研究中，来自美国沙克生物研究所的研究人员报道给予小鼠膳食铁补充剂能够让它们在一种通常致命的细菌感染中存活下来，并且让这些细菌的后代具有更低的毒性。这种方法在临床前研究中证实基于非抗生