最新通知：辅助用药或再迎致命打击
近日，业内流传一份由国家卫健委药政司起草的《关于征求开展药品使用监测和临床综合评价工作通知（征求意见稿）意见的函》（以下简称《意见稿》）。业内人士认为，药品使用监测和临床综合评价将是促进药品回归临床价值的基础性工作，将对医药市场格局带来重大影响。▍药企将面临重磅挑战根据《意见稿》，药品使用监测有两方面工作：1）开展全面监测：所有公立医院按要求报告配备品种、生产企业、使用数量、采购价格、
首创抗真菌剂APX001获FDA孤儿药指定 拯救致命感染
作为一家开发用于治疗致命感染性疾病的首创药物公司，Amplyx制药2月11日宣布，美国FDA罕见病药物开发办公室已授予该公司的主要候选药物APX001孤儿药指定，用于治疗隐球菌病（cryptococcosis）。隐球菌病是一种由真菌隐球菌（新型隐球菌或加特隐球酵母）引起的肺或中枢神经系统（脑或脊髓）受累的传染病，该菌通常在环境中被发现并被吸入。由真菌隐球菌引起的脑部感染称为隐球菌性脑膜
大牛团队揭示致命性细胞因子风暴缘起，现有高血压药物或可预防 | 科学大发现
人类与癌症的战争已经走入免疫层级，包括CAR-T疗法在内的诸多免疫治疗手段的出现，让我们对“治愈癌症”充满了信心。但它们也有着亟待解决的问题，那就是严重的副作用。免疫治疗一方面激活了人体的免疫系统对抗癌细胞，另一方面，大量分泌细胞因子，也极有可能引发细胞因子风暴（CRS）。发烧、低血压、心脏问题尚且算轻，严重的时候，CRS会引发多器官衰竭，乃至威胁生命。目前我们还只能靠着临床团队的治疗经验来控制C
《自然》子刊 阻断PD-L1蛋白合成显著抑制致命肝癌生长
日前，加州大学旧金山分校（UCSF）的研究人员在《Nature Medicine》上发表的一项重磅研究表明，使用遗传学方法或者一种在研药物抑制PD-L1蛋白的合成，在肝癌的小鼠模型中不但延缓了肿瘤的生长，而且成功阻断了肿瘤逃避免疫反应的能力。这项研究可能为治疗肝癌带来新的药物开发策略。肝细胞癌是世界上导致癌症死亡的第二大原因，每年有接近60万人因此去世。一旦癌症转移到其它器官，肝癌患者
Cell Stem Cell：基因疗法可以用于治疗致命性自体免疫疾病
2019年1月14日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，加州大学洛杉矶分校研究人员创造了一种修复血液干细胞的基因突变的方法，以逆转导致威胁生命的自身免疫综合症（称为IPEX）的发生。这项工作在发表在最近的《Cell Stem Cell》杂志上。IPEX是由一种突变引起的自身免疫疾病。该突变阻止了一种名为FoxP3的基因的表达，从而导致产生血液干细胞分化形成调节性T细胞的功能受到了阻碍。调节性T细
首先发现西非的蝙蝠携带着致命性的马尔堡病毒
2019年1月7日/生物谷BIOON/---科学家们首次在西非的蝙蝠中发现了马尔堡病毒。2018年12月20日，他们报道了从塞拉利昂的三个场所取样的五只埃及果蝠（Rousettus aegyptiacus）经检测后是马尔堡病毒阳性。没有人在那里被感染，不过这一发现发出警告：作为一种与对人类高度致命性的埃博拉病毒存在亲缘关系的病毒，马尔堡病毒在当地存在着。马尔堡病毒。领导来自美国疾病控制预防中心（C
鉴定出耐药性肺癌的致命弱点
2018年12月2日/生物谷BIOON/---某些肺癌的特征在于蛋白EGFR发生突变。在正常情形下，EGFR作为复杂分子通路中的一种“开启/关闭（on/off）”开关，告诉细胞何时适合生长和分裂（即开启），何时不适合生长和分裂（即关闭）。尽管这个分子通路通常知道何时自我关闭，但是在肺癌中发现的发生突变的EGFR蛋白仍然处于“开启”状态。 这导致异常的细胞增殖并将健康组织转化为癌症。尽管科学家们已开
Rocket Pharma与REGENXBIO联手开发致命遗传病创新基因疗法
今日，美国行业领先的多平台基因疗法公司Rocket Pharma宣布与REGENXBIO达成了一项全球独家许可协议。Rocket将拥有使用REGENXBIO的专有NAV？技术平台的AAV9（腺相关病毒9）载体的权利，去研发和推广Danon病的基因疗法。Rocket公司同时拥有选择其它两种未公开的AAV载体治疗Danon病的的独家权力。REGENXBIO的NAV技术平台，是一种独有的AA
首次发现孤儿非编码RNA竟促进癌症转移，让癌症更为致命性
2018年11月18日/生物谷BIOON/---科学家们早就知道癌症能够劫持细胞现有的调节通路并将健康细胞转化为致命性的恶性肿瘤。然而，在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员证实癌症并不仅仅是一个控制细胞管理操作的叛变者，它也是一个聪明的工程师，能够利用细胞中现有的原材料构建全新的促进疾病产生的调节网络。相关研究结果发表在2018年11月的Nature Medicine期刊上，论文
Lancet子刊：长期研究表明HIV-2比之前认为的更为致命性
2018年11月15日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自瑞典隆德大学、厄勒布鲁大学和几内亚比绍国家公共卫生实验室等研究机构的研究人员发现HIV-2的致病性要比之前认为的更高。这一新发现表明早期治疗应当适用于所有HIV感染者，而不仅仅是那些HIV-1感染者。相关研究结果于2018年11月1日在线发表在Lancet HIV期刊上，论文标题为“Long-term follow-up of